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La FDA approva un prodotto a base di sangue del cordone espanso per i trapianti di cellule staminali.

L’ americana Food and Drug Administration (FDA) approva una terapia cellulare per pazienti con tumori del sangue per ridurre i rischi d’infezione in seguito a trapianti con cellule staminali.

Dal nostro Direttore Scientifico, D.ssa Ann Smith

Il sangue del cordone ombelicale è una risorsa preziosa in quanto contiene una gamma di cellule staminali con potenti capacità terapeutiche. Per sangue del cordone si intende un’unità di sangue cordonale, debitamente processata (trattata) e crioconservata che nel linguaggio scientifico internazionale diventa UCB (NDT).

Negli ultimi tre decenni, il trapianto di UCB è stato utilizzato principalmente per trattare condizioni ematologiche (sangue e midollo osseo). Questi disturbi possono essere maligni come le leucemie o non maligni come l’anemia falciforme o la talassemia. È noto da tempo che le unità di sangue cordonale possono essere limitate da un punto di vista della cellularità, specialmente quando sono richieste alte dosi di cellule staminali nel trattamento dei tumori del midollo osseo.  Con le attuali tecniche di trapianto, le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale vengono tipicamente trapiantate nel paziente in seguito a trattamenti con alte dosi di chemioterapia +/- radioterapia che mira a distruggere il maggior numero possibile di cellule malate. Tuttavia, queste metodiche possono dar luogo a complicazioni in quanto la chemioterapia / radioterapia danneggia gravemente la normale funzione del midollo osseo nel paziente lasciandolo vulnerabile a infezioni potenzialmente letali, sanguinamento e anemia. Malgrado ciò, le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale hanno la straordinaria capacità di riattivare il midollo osseo del paziente in modo che il numero di cellule ematiche e immunitarie torni alla normalità. Inoltre, le cellule trapiantate sono in grado di cercare e distruggere qualsiasi forma di cancro residuo o cellule anormali nel paziente.

Chiaramente, avere cellule staminali sufficienti per svolgere queste straordinarie funzioni in pazienti critici è vitale, ma come accennato in precedenza, a volte le unità di sangue del cordone ombelicale non hanno cellule sufficienti e, per questo motivo, si sono moltiplicati negli anni gli sforzi e i tentativi per giungere a una tecnologia che consentisse l’espansione in laboratorio delle unità di sangue cordonale in modo da aumentare il numero di cellule staminali.

Negli ultimi anni, i dati accumulati dagli studi clinici hanno dimostrato che l’uso di unità espanse è sicuro ed efficace e il 17aprile 2023, la Federal Drug Association (FDA) ha approvato un prodotto a base di sangue cordonale espanso, generato da singole unità UCB della società farmaceutica Gamida Cell. Il prodotto espanso si chiama Omisirge (precedentemente noto come Omidubicel, e prima ancora come NiCord). Questa è la prima approvazione da parte della FDA di un prodotto a base di sangue cordonale espanso ed è un incoraggiante passo avanti in quanto rappresenta un riconoscimento formale e accettazione della sicurezza e dell’efficacia delle cellule staminali provenienti da unità di sangue cordonale espanse. L’approvazione di Omisirge da parte della FDA rappresenta di fatto un importante progresso nel trattamento dei pazienti con neoplasie ematologiche. Riteniamo quindi che questo nuovo sviluppo possa incrementare l’accesso al trapianto di cellule staminali e contribuendo così a migliorare i risultati nei pazienti”, ha affermato Abbey Jenkins, Presidente e CEO di Gamida Cell.

Omisirge, che viene somministrato per via endovenosa, è una terapia monodose prodotta da un’unità di sangue cordonale preselezionato per il paziente. È costituito da cellule staminali di donatori che vengono elaborate con nicotinamide, una forma di vitamina B3. L’efficacia di Omisirge è stata valutata sulla base dei dati di un percorso di fase 3 che comprendeva 117 pazienti randomizzati a ricevere il nuovo prodotto o il trapianto standard di UCB. In coloro che hanno ricevuto Omisirge, la quantità di tempo necessaria per il recupero delle cellule immunitarie chiave dei pazienti e l’incidenza delle infezioni dopo il trapianto è stata drasticamente e significativamente ridotta. Ciò a sua volta ha portato a una riduzione delle complicanze e dei giorni di ospedalizzazione rispetto al trapianto standard di UCB.

Omisirge è prodotto nello stabilimento di produzione all’avanguardia di Gamida Cell a Kiryat Gat, in Israele. Omisirge dovrebbe essere consegnato ai centri di trapianto entro 30 giorni dall’inizio della produzione. Inoltre, si è istituito Gamida Cell Assist per coordinare la produzione di Omisirge e fornire supporto ai pazienti, a chi li assisterà e ai medici che si occuperanno del trapianto in ogni fase del processo.

Questa nuova tecnologia è stata sviluppata e lanciata nel settore sanitario pubblico in collaborazione con una grande azienda farmaceutica; quindi, potrebbe essere necessario del tempo prima che il metodo possa essere esteso alle unità bancate privatamente. Le innovazioni nelle terapie cellulari hanno sempre inizio nel settore pubblico e devono essere sottoposte a prove e ad approvazione da parte degli enti regolatori prima di essere incorporate nella pratica privata.

Si spera che anche altri enti regolatori come il National Institute for Clinical Excellence (NICE) nel Regno Unito e nell’Unione Europea approvino Omisirge, così come hanno approvato la terapia CAR-T, che è un altro trattamento innovativo basato su cellule che è ora di aiuto a molti pazienti con tumori ematologici a livello globale. Leggi il nostro Blog precedente su come le cellule staminali del cordone possono attaccare il cancro.

Comprendendo e sfruttando la complessa biologia delle cellule staminali e spingendo i confini della conoscenza e della tecnologia, è possibile sviluppare terapie innovative che avranno un impatto significativo sulla medicina del 21 ° secolo. Omisirge rappresenta un importante progresso terapeutico e stabilisce formalmente la fattibilità di fornire prodotti UCB personalizzati e ampliati in laboratorio ai destinatari di tutto il mondo.

Referenze:

 

 

A settembre 2020, il nostro Blog pubblicava un articolo sulla sclerosi multipla e quali fossero le opzioni terapeutiche. Da allora è stato fatto un ulteriore passo avanti e le cellule staminali svolgeranno un ruolo importante nelle terapie del futuro.

Durante un recente incontro del Management Smart Cells con la D.ssa Kurtzberg, abbiamo avuto modo di essere aggiornati circa i progressi raggiunti da questo importante centro di eccellenza americano, da sempre impegnato in studi e interventi terapeutici basati sull’utilizzo di sangue cordonale. Smart Cells ha infatti rilasciato diverse unità di sangue cordonale al centro della D.ssa Kurtzberg per il trattamento di paralisi cerebrale e autismo.

La Dssa Ann Smith, Direttore Scientifico di Smart Cells ci aggiorna quindi in merito all’impiego di staminali del cordone per trattare pazienti con sclerosi multipla.

È infatti certo che le terapie cellulari sono destinate a caratterizzare in modo significativo la medicina del 21° secolo. Negli ultimi 30 anni, abbiamo visto progressi eccezionali nel trapianto di cellule staminali. Il campo della medicina rigenerativa, in particolare, è in continua evoluzione sulla base dell’esperienza che emerge da studi clinici attentamente controllati.

Una di queste innovazioni, condotta dall’ équipe della Dr.ssa Kurtzberg, presso il Duke University Hospital, negli Stati Uniti, si è basata sull’impiego di trapianti con sangue cordonale per trattare bambini con alcuni disturbi metabolici ereditari che possono portare a danni, o addirittura alla distruzione della mielina, una guaina che ricopre e protegge le fibre del sistema nervoso.

L’équipe ha potuto dimostrare che i trapianti con cellule staminali del cordone possono favorire la rigenerazione della mielina in questi pazienti e sono stati in grado di identificare le cellule chiave all’interno del sangue cordonale atte a facilitare questo processo. Sono le cellule DUOC-01 e si possono riprodurre in laboratorio dal sangue cordonale.

È infatti risaputo che la sclerosi multipla è una malattia che provoca danni alle guaine mieliniche dei nervi encefalici e del midollo spinale attraverso un processo chiamato demielinizzazione. L’équipe della Dr.ssa Kurzberg ha ampliato il proprio lavoro per capire se le cellule DUOC-01 potessero essere d’aiuto ai pazienti con sclerosi multipla e hanno pertanto avviato uno studio clinico in Fase 1 che prevede iniezioni di DUOC-01 nel fluido cerebrospinale degli adulti affetti da una forma progressiva di questa malattia.

Per saperne di più:

 

 

Dal Direttore scientifico di Smart Cells, D.ssa Ann Smith

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