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“Dal Direttore scientifico di Smart Cells, la D.ssa Ann Smith”
Comprendere il morbo di Parkinson
La malattia di Parkinson, conosciuta anche semplicemente come Parkinson, è una condizione neurologica progressiva e cronica. Il Parkinsonismo, d’altro canto, è un termine generico utilizzato per coprire diverse condizioni neurologiche, tra cui il morbo di Parkinson, che sono associate a vari sintomi motori.
Di per sé, il Parkinson non è fatale, ma le normali attività quotidiane possono diventare più difficili da svolgere senza aiuto, soprattutto con il passare del tempo.
Quali sono i sintomi della malattia di Parkinson?
La gamma di sintomi associati al Parkinson può essere molto varia, con più di 40 sintomi che persone diverse possono sperimentare, tuttavia ci sono 3 sintomi principali:
- Tremore (scuotimento involontario di una parte del corpo)
- Movimento lento
- Rigidità muscolare
Tuttavia, non tutti avranno gli stessi sintomi e altri potrebbero riscontrare alcuni dei seguenti, tra gli altri sintomi:
- Memoria e problemi cognitivi
- Compromesso riflesso della deglutizione
- Depressione e ansia
- Problemi a dormire
- Perdita dell’olfatto
- Dolore
- Problemi di equilibrio con aumento del rischio di cadute.
Fatti sul morbo di Parkinson
Quando viene inizialmente diagnosticato il Parkinson, può essere facile sentirsi sopraffatti da molte nuove informazioni; molte persone riferiscono di sentirsi isolate. È importante che i pazienti ricordino che non sono soli, che c’è molto supporto disponibile e che ci sono molti altri che si trovano nella stessa situazione.
- Ci sono circa 153.000 persone nel Regno Unito affette da Parkinson e si stima che entro il 2030 saranno 172.000)
- Oggi in Italia sono circa 300.000 le persone con malattia di Parkinson, e purtroppo questo numero è destinato ad aumentare. Nei prossimi 15 anni si stima che si arriverà a 6.000 nuovi pazienti l’anno, di cui la metà colpiti ancora in età lavorativa. (Fonte :Ospedale Niguarda/Regione Lombardia)
- Ogni ora viene diagnosticata la malattia di Parkinson a 2 persone.
- Nel Regno Unito sono circa 83.100 gli uomini di età compresa tra 50 e 89 anni che convivono con il Parkinson. Ciò significa che gli uomini di questa età hanno 1,4 volte più probabilità rispetto alle donne di contrarre la malattia di Parkinson.
- Nel Regno Unito sono circa 1.800 le persone di età inferiore ai 50 anni che convivono con il Parkinson.
Tipi di parkinsonismo
Esistono 3 tipi principali di parkinsonismo oltre alla malattia di Parkinson in cui vi è una progressiva distruzione delle cellule produttrici di dopamina nel cervello:
- Parkinson idiopatico, dove la causa è sconosciuta.
- Parkinsonismo vascolare, in cui l’afflusso di sangue al cervello è stato limitato, ad esempio, da un lieve ictus.
- Parkinsonismo indotto da farmaci, in cui farmaci come quelli usati per trattare condizioni come la schizofrenia e altri disturbi psicotici, limitano temporaneamente l’uso della dopamina nel cervello durante l’uso del farmaco.
Quali sono le cause della malattia di Parkinson?
Alcuni casi di Parkinson sembrano essere ereditari e in alcuni pazienti la malattia può essere collegata a varianti genetiche. Tuttavia, nella maggior parte dei casi, la malattia non sembra essere ereditaria e oggi si ritiene che il Parkinson sia dovuto a una combinazione di fattori genetici e ambientali o ad altri fattori sconosciuti.
Trattamenti attuali per la malattia di Parkinson
Attualmente non esiste una cura per il morbo di Parkinson; tuttavia, esistono trattamenti che possono aiutare a gestire meglio i sintomi. Non esiste un percorso di trattamento raccomandato e i malati di Parkinson di solito si affidano a un neurologo, un medico di famiglia o un infermiere specializzato in Parkinson per trovare una combinazione di diversi trattamenti, tra cui farmaci, attività fisica e terapia che funzioni per loro.
Esistono farmaci che possono aiutare i pazienti a gestire i loro sintomi.
Inoltre, alle persone affette da Parkinson viene generalmente consigliato di svolgere circa 2,5 ore a settimana di attività fisica e di impegnarsi in fisioterapia, logopedia e/o terapia occupazionale come richiesto in base ai loro sintomi.
Le cellule staminali possono curare la malattia di Parkinson e cosa riserva il futuro?
Anche se attualmente non esiste una cura per il morbo di Parkinson, il futuro è promettente. L’Ente “Parkinson’s UK” ritiene che potrebbero volerci anni, non decenni, per trovare nuove cure e si adopera costantemente in questo senso.
Alcune delle ricerche più importanti riguardano attualmente studi clinici che vagliano potenziali terapie con cellule staminali. Alcune cellule staminali hanno la straordinaria capacità di trasformarsi in diversi tipi di cellule o di produrre proteine chiave che aiutano i tessuti danneggiati a guarire. Il vantaggio di ciò è che possono essere utilizzate per riparare o sostituire i tessuti del corpo umano che sono stati danneggiati a causa di una vasta gamma di condizioni. Nel morbo di Parkinson si spera che vengano sviluppate terapie con cellule staminali per sostituire le cellule cerebrali danneggiate o mancanti che producono dopamina o per rallentare la progressione della malattia.
Attualmente non esistono trattamenti con cellule staminali approvati per il Parkinson; tuttavia, sono in corso numerosi studi clinici in tutto il mondo volte ad accertare la sicurezza e l’efficacia di terapie per le persone affette da Parkinson. Questi includono ma non sono limitati a quanto segue:
- Sicurezza e tollerabilità di fase 1 della terapia con cellule staminali per la malattia di Parkinson in stadio avanzato (USA e Canada) (1) (2) (3) – Questo studio ha coinvolto 12 persone attraverso un trapianto chirurgico di cellule staminali produttrici di dopamina a una dose alta o bassa . I primi risultati nell’agosto 2023 non hanno mostrato effetti collaterali importanti o problemi di sicurezza e sarà quindi possibile passare alla Fase 2.
- Sicurezza e tollerabilità di Fase 1 dei neuroni della dopamina derivati da cellule staminali trapiantate nel cervello di individui con malattia di Parkinson (esperimento STEM-PD) (4) – Questo studio ha lo scopo di valutare le caratteristiche e la sicurezza di un nuovo prodotto terapeutico con cellule staminali chiamato STEM-PD che comprende cellule staminali coltivate in laboratorio in grado di produrre dopamina.
- I partecipanti saranno seguiti per 36 mesi nel corso di 25 prime visite presso l’ospedale di reclutamento locale, con imaging eseguito a Londra e Lund in Svezia. Il completamento È stimato nel 2027.
- Cellule staminali mesenchimali di Fase 2 come terapia per modificare la malattia per il Parkinson (5) – A seguito di uno studio di Fase 1 di successo in cui il trattamento si è dimostrato sicuro con un miglioramento dei sintomi, 45 pazienti sono stati trattati con cellule staminali mesenchimali (MSC) derivate dal midollo osseo di un donatore. Si ritiene che le MSC possano essere in grado di ridurre l’infiammazione nel cervello dei pazienti . I risultati sono attesi nel 2024.
- Il laboratorio di ricerca e sviluppo del Cleveland Cord Blood Center sta esplorando un concetto innovativo basato sulle cellule staminali del sangue cordonale, ancora in fase di indagine preclinica (6). I ricercatori stanno testando la teoria secondo cui due popolazioni di cellule staminali del sangue cordonale costituite da MSC e cellule staminali ematopoietiche (in grado di generare sangue e cellule immunitarie), entrambe derivate da una singola unità di sangue cordonale, lavoreranno insieme a beneficio dei pazienti affetti da morbo di Parkinson.
Chiaramente, l’uso di terapie con cellule staminali per il trattamento del morbo di Parkinson è ancora nelle fasi iniziali di sviluppo, ma i risultati emergenti dagli studi clinici sono incoraggianti e si spera che ciò porterà benefici tangibili per i pazienti in futuro.
Fonti :
- https://clinicaltrials.gov/study/NCT04802733
- https://clinic.stemcell.uci.edu/Clinical_Trials/doc/2021-6570_Study_Patient_Factsheet_06-11-21.PDF
- https://www.bluerocktx.com/bluerocks-phase-i-study-with-bemdaneprocel-in-patients-with-parkinsons-disease-meets-primary-endpoint/
- https://clinicaltrials.gov/study/NCT05635409
- https://clinicaltrials.gov/study/NCT04506073
- https://clevelandcordblood.org/research/parkinsons-disease/
Ulteriori informazioni :
- https://www.parkinsons.org.uk/
- https://www.nhs.uk/conditions/parkinsons-disease/
- https://committees.parliament.uk/writtenevidence/42721/pdf/#:~:text=About%20Parkinson’s,-4.&text=Currently%20145%2C000%20people%20in%20the,fifth%20to%20172%2C000%20by%202030.
- https://www.parkinsons.org.uk/news/positive-results-announced-early-stage-stem-cell-therapy-trial
- https://www.parkinson.org/understanding-parkinsons/non-movement-symptoms/cognitive#:~:text=While%2020%25%20to%2050%25%20of,years%20after%20their%20initial%20diagnosis.
- https://www.nhs.uk/conditions/parkinsons-disease/#:~:text=Causes%20of%20Parkinson’s%20disease,the%20movement%20of%20the%20body
- https://www.parkinson.org/library/fact-sheets/parkinsonism#:~:text=Parkinsonism%20is%20a%20term%20used,balance%20issues%20and%2For%20tremor
- https://www.americordblood.com/articles/stem-cell-therapy-parkinsons
La FDA approva un prodotto a base di sangue del cordone espanso per i trapianti di cellule staminali.
L’ americana Food and Drug Administration (FDA) approva una terapia cellulare per pazienti con tumori del sangue per ridurre i rischi d’infezione in seguito a trapianti con cellule staminali.
Dal nostro Direttore Scientifico, D.ssa Ann Smith
Il sangue del cordone ombelicale è una risorsa preziosa in quanto contiene una gamma di cellule staminali con potenti capacità terapeutiche. Per sangue del cordone si intende un’unità di sangue cordonale, debitamente processata (trattata) e crioconservata che nel linguaggio scientifico internazionale diventa UCB (NDT).
Negli ultimi tre decenni, il trapianto di UCB è stato utilizzato principalmente per trattare condizioni ematologiche (sangue e midollo osseo). Questi disturbi possono essere maligni come le leucemie o non maligni come l’anemia falciforme o la talassemia. È noto da tempo che le unità di sangue cordonale possono essere limitate da un punto di vista della cellularità, specialmente quando sono richieste alte dosi di cellule staminali nel trattamento dei tumori del midollo osseo. Con le attuali tecniche di trapianto, le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale vengono tipicamente trapiantate nel paziente in seguito a trattamenti con alte dosi di chemioterapia +/- radioterapia che mira a distruggere il maggior numero possibile di cellule malate. Tuttavia, queste metodiche possono dar luogo a complicazioni in quanto la chemioterapia / radioterapia danneggia gravemente la normale funzione del midollo osseo nel paziente lasciandolo vulnerabile a infezioni potenzialmente letali, sanguinamento e anemia. Malgrado ciò, le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale hanno la straordinaria capacità di riattivare il midollo osseo del paziente in modo che il numero di cellule ematiche e immunitarie torni alla normalità. Inoltre, le cellule trapiantate sono in grado di cercare e distruggere qualsiasi forma di cancro residuo o cellule anormali nel paziente.
Chiaramente, avere cellule staminali sufficienti per svolgere queste straordinarie funzioni in pazienti critici è vitale, ma come accennato in precedenza, a volte le unità di sangue del cordone ombelicale non hanno cellule sufficienti e, per questo motivo, si sono moltiplicati negli anni gli sforzi e i tentativi per giungere a una tecnologia che consentisse l’espansione in laboratorio delle unità di sangue cordonale in modo da aumentare il numero di cellule staminali.
Negli ultimi anni, i dati accumulati dagli studi clinici hanno dimostrato che l’uso di unità espanse è sicuro ed efficace e il 17aprile 2023, la Federal Drug Association (FDA) ha approvato un prodotto a base di sangue cordonale espanso, generato da singole unità UCB della società farmaceutica Gamida Cell. Il prodotto espanso si chiama Omisirge (precedentemente noto come Omidubicel, e prima ancora come NiCord). Questa è la prima approvazione da parte della FDA di un prodotto a base di sangue cordonale espanso ed è un incoraggiante passo avanti in quanto rappresenta un riconoscimento formale e accettazione della sicurezza e dell’efficacia delle cellule staminali provenienti da unità di sangue cordonale espanse. “L’approvazione di Omisirge da parte della FDA rappresenta di fatto un importante progresso nel trattamento dei pazienti con neoplasie ematologiche. Riteniamo quindi che questo nuovo sviluppo possa incrementare l’accesso al trapianto di cellule staminali e contribuendo così a migliorare i risultati nei pazienti”, ha affermato Abbey Jenkins, Presidente e CEO di Gamida Cell.
Omisirge, che viene somministrato per via endovenosa, è una terapia monodose prodotta da un’unità di sangue cordonale preselezionato per il paziente. È costituito da cellule staminali di donatori che vengono elaborate con nicotinamide, una forma di vitamina B3. L’efficacia di Omisirge è stata valutata sulla base dei dati di un percorso di fase 3 che comprendeva 117 pazienti randomizzati a ricevere il nuovo prodotto o il trapianto standard di UCB. In coloro che hanno ricevuto Omisirge, la quantità di tempo necessaria per il recupero delle cellule immunitarie chiave dei pazienti e l’incidenza delle infezioni dopo il trapianto è stata drasticamente e significativamente ridotta. Ciò a sua volta ha portato a una riduzione delle complicanze e dei giorni di ospedalizzazione rispetto al trapianto standard di UCB.
Omisirge è prodotto nello stabilimento di produzione all’avanguardia di Gamida Cell a Kiryat Gat, in Israele. Omisirge dovrebbe essere consegnato ai centri di trapianto entro 30 giorni dall’inizio della produzione. Inoltre, si è istituito Gamida Cell Assist per coordinare la produzione di Omisirge e fornire supporto ai pazienti, a chi li assisterà e ai medici che si occuperanno del trapianto in ogni fase del processo.
Questa nuova tecnologia è stata sviluppata e lanciata nel settore sanitario pubblico in collaborazione con una grande azienda farmaceutica; quindi, potrebbe essere necessario del tempo prima che il metodo possa essere esteso alle unità bancate privatamente. Le innovazioni nelle terapie cellulari hanno sempre inizio nel settore pubblico e devono essere sottoposte a prove e ad approvazione da parte degli enti regolatori prima di essere incorporate nella pratica privata.
Si spera che anche altri enti regolatori come il National Institute for Clinical Excellence (NICE) nel Regno Unito e nell’Unione Europea approvino Omisirge, così come hanno approvato la terapia CAR-T, che è un altro trattamento innovativo basato su cellule che è ora di aiuto a molti pazienti con tumori ematologici a livello globale. Leggi il nostro Blog precedente su come le cellule staminali del cordone possono attaccare il cancro.
Comprendendo e sfruttando la complessa biologia delle cellule staminali e spingendo i confini della conoscenza e della tecnologia, è possibile sviluppare terapie innovative che avranno un impatto significativo sulla medicina del 21 ° secolo. Omisirge rappresenta un importante progresso terapeutico e stabilisce formalmente la fattibilità di fornire prodotti UCB personalizzati e ampliati in laboratorio ai destinatari di tutto il mondo.
Referenze:
- https://investors.gamida-cell.com/news-events/press-releases/news-release-details/gamida-cells-allogeneic-cell-therapy-omisirger
- https://parentsguidecordblood.org/en/news/omidubicel-gamida-cell-leads-way-cord-blood-transplant-version-20
- https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6368416/pdf/JCO.18.00053.pdf
Scritto dal Direttore Scientifico di Smart Cells, Dr.ssa Ann Smith
La pandemia di Covid-19 ha dato il via a un’importante serie di ricerche in tutto il mondo su trattamenti innovativi che potrebbero combattere alcuni dei sintomi di questa malattia. La straordinaria versatilità delle cellule staminali mesenchimali (MSC) è stata sfruttata in più di 80 studi clinici nel trattamento dei pazienti Covid-19 (1).
La scienza e la ricerca sono progredite rapidamente dall’inizio della pandemia e le terapie con cellule staminali hanno dimostrato di essere sicure ed efficaci nel ridurre la sindrome da distress respiratorio acuto (SARDS) nei pazienti gravemente malati di Covid-19 (2). Questi studi clinici sfruttano il potenziale antinfiammatorio e immunomodulatore delle cellule mesenchimali (MSC) per tenere sotto controllo il danno polmonare causato dalla cosiddetta “tempesta di citochine” osservata in alcuni pazienti.
La tempesta di citochine è una reazione eccessiva del sistema immunitario del corpo in cui si verifica un sovraccarico di proteine chiamate citochine in risposta al virus. Ciò può causare danni devastanti ai polmoni e ad altri organi.
Il trattamento è semplice in linea di principio e si utilizzano da 1 a 3 dosi di MSC nei pazienti Covid. Le MSC viaggiano attraverso il flusso sanguigno per arrivare alle zone danneggiate e, grazie alla loro capacità unica di produrre alcune proteine chiave, aiutano il corpo a riparare i tessuti respiratori danneggiati.
La tecnologia prevede tipicamente l’estrazione e l’espansione di MSC in coltura cellulare poiché queste cellule possono crescere e aumentare rapidamente di numero. Il midollo osseo e il tessuto adiposo sono stati utilizzati come fonti di MSC, ma l’impiego di tessuto proveniente dal cordone ombelicale è frequente. Un singolo cordone ombelicale ha la capacità di produrre numerose cellule mesenchimali per trattare molti pazienti.
Diversi studi in doppio cieco in cui medici e pazienti non possono sapere chi abbia ricevuto l’effettiva infusione cellulare o solo un placebo hanno dimostrato che le infusioni di MSC da tessuto del cordone ombelicale utilizzato in pazienti Covid-19 con SARDS sono sicure. I trattamenti cellulari hanno anche dimostrato di essere efficaci nel ridurre la mortalità e i tempi di recupero nei pazienti gravemente malati (3).
La scienza ha continuato ad evolversi fino a scoprire diverse possibilità d’intervento su pazienti con complicazioni legate al post Covid. C’è un crescente interesse per il potenziale utilizzo di MSC in coloro che soffrono degli effetti debilitanti di post fibrosi polmonare da Covid. Le cicatrici del tessuto polmonare che ne derivano impediscono la normale funzione respiratoria e i pazienti più gravi necessitano continuamente di ossigeno. Poiché le MSC sono in grado di promuovere la guarigione nei tessuti e negli organi danneggiati, si spera che le loro proprietà rigenerative possano aiutare anche coloro che soffrono di problemi respiratori continuativi. Studi preclinici e clinici con MSC autologhe (proprie) o allogeniche (da donatore a ricevente) provenienti da midollo osseo, tessuto adiposo o tessuto del cordone ombelicale dimostrano che le cellule staminali possono alleviare la malattia polmonare fibrotica non covid riducendo l’infiammazione, rigenerando e rimodellando i tessuti danneggiati e riducendo la morte delle cellule polmonari (4). Il primo paziente ad aver beneficiato di questo trattamento è un soggetto con fibrosi polmonare post Covid, un trentenne gravemente malato che dipendeva dalla ventilazione meccanica. In seguito a una terapia di 30 giorni a base di MSC derivanti da tessuto cordonale (5), ha avuto un brillante recupero che gli ha permesso di venire dimesso dalla terapia intensiva.
Osservando il più ampio spettro di sintomi sperimentati da chi soffre di Long Covid, inclusi ma non limitati a affaticamento, dolore muscolare e debolezza e nebbia cerebrale, i ricercatori sostengono che il sistema immunitario continui a reagire in modo eccessivo anche se il virus è stato efficacemente eliminato. Gli anticorpi e le citochine possono continuare a danneggiare le cellule e i tessuti in tutto il corpo e i pazienti possono soffrire degli effetti dovuti a una continua infiammazione diffusa. Date le loro proprietà immunomodulatorie e antinfiammatorie, le MSC, possono rivelarsi efficaci nel ridurre questi sintomi debilitanti che possono incidere sulle attività quotidiane.
Una sperimentazione clinica è stata avviata da Hope Biosciences in Texas per determinare la sicurezza e l’efficacia della terapia MSC autologa derivata dal tessuto adiposo per i pazienti con sindrome post Covid. Questo studio autorizzato dalla FDA sta arruolando partecipanti risultati positivi ai test Covid PCR nei precedenti 24 mesi e che stanno vivendo una delle complicanze tipiche del Long Covid. I pazienti ricevono quattro infusioni di circa 200 milioni di MSC per dose (6, 7) nella speranza che il notevole potenziale di queste cellule staminali contribuisca ad alleviare i sintomi spesso debilitanti della condizione.
Le terapie avanzate con cellule staminali stanno diventando sempre più un punto di svolta nella medicina moderna, fornendo speranza per il trattamento di molte malattie nel presente e nel futuro e il Covid non fa eccezione. In sintesi, i risultati degli studi recenti e in corso supportano la rilevanza delle terapie basate su MSC nelle fasi acute di Covid-19, come è stato ampiamente riportato. Inoltre, sta emergendo un ruolo per le MSC nel trattamento delle complicanze fibrotiche critiche post Covid nonché nel Long Covid che affligge fino al 2% della popolazione nel Regno Unito secondo l’ONS (8).
Referenze:
- The Lancet
- stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com
- The Lancet
- Natura
- Frontiere della medicina
- Clinici
- Speranza Bioscienze
- Office for National Statistics (Regno Unito)
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