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Uno studio sull’infusione di sangue del cordone ombelicale in pazienti anziani con Leucemia Mieloide Acuta

By smartcells Posted on 30/05/2025 in Cellule Staminali, Espansione cellulare, Leucemia mieloide acuta, Progresso sulle staminali, Ricerca sulle staminali, Terapia cellulare, trial clinici avanzati

La Leucemia Mieloide Acuta (LMA) è un tipo di cancro correlato all’invecchiamento, con una prognosi significativamente più sfavorevole per i pazienti di età superiore ai 60 anni. Il sangue del cordone ombelicale (SCO) si è rivelato promettente nel trattamento della malattia in uno studio pilota di Fase 2.

Lo studio afferma che “il sangue del cordone ombelicale (SCO) ha dimostrato notevoli effetti anti-invecchiamento, inclusa la potenzialità di rallentare il deterioramento cognitivo legato all’età. Inoltre, l’uso del SCO è oggetto di studi crescenti per nuove indicazioni in ambito oncologico, nelle emoglobinopatie, nelle immunodeficienze primarie, nella medicina rigenerativa e in altri disturbi genetici del metabolismo. La conservazione del SCO è diventata un’opzione sempre più popolare e continua acrescere a livello globale.”

Uno studio sull’infusione di sangue del cordone ombelicale in pazienti anziani con Leucemia Mieloide Acuta
La Leucemia Mieloide Acuta (LMA) è un tipo di cancro correlato all’invecchiamento, con una prognosi significativamente più sfavorevole per i pazienti di età superiore ai 60 anni. Il sangue del cordone ombelicale (SCO) si è rivelato promettente nel trattamento della malattia in uno studio pilota di Fase 2.

Lo studio afferma che “il sangue del cordone ombelicale (SCO) ha dimostrato notevoli effetti anti-invecchiamento, inclusa la potenzialità di rallentare il deterioramento cognitivo legato all’età. Inoltre, l’uso del SCO è oggetto di studi crescenti per nuove indicazioni in ambito oncologico, nelle emoglobinopatie, nelle immunodeficienze primarie, nella medicina rigenerativa e in altri disturbi genetici del metabolismo. La conservazione del SCO è diventata un’opzione sempre più popolare e continua acrescere a livello globale.”

“Il sangue del cordone ombelicale presenta vantaggi pratici distinti, tra cui la facilità di raccolta, la disponibilità rapida e un minor rischio di rigetto (malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD)).”

I risultati dello studio suggeriscono che l’infusione di sangue del cordone rappresenti una terapia adiuvante (un trattamento di follow-up somministrato dopo che la terapia iniziale ha ottenuto una remissione completa o parziale) efficace e sicura dopo la remissione per i pazienti anziani con LMA. Questo studio fornisce prove che una terapia anti-invecchiamento potrebbe costituire una nuova e promettente dimensione nel trattamento combinato del cancro.

La pubblicazione di questo studio rappresenta un’ulteriore conferma del fatto che raccogliere e conservare il sangue e il tessuto del cordone ombelicale del proprio bambino alla nascita non solo offre vantaggi unici rispetto ad altre fonti di cellule staminali, ma aumenta anche il potenziale di utilizzo in età avanzata, quando verosimilmente le cellule staminali potrebbero essere più necessarie.

I risultati dello studio suggeriscono che l’infusione di sangue del cordone rappresenti una terapia adiuvante (un trattamento di follow-up somministrato dopo che la terapia iniziale ha ottenuto una remissione completa o parziale) efficace e sicura dopo la remissione per i pazienti anziani con LMA. Questo studio fornisce prove che una terapia anti-invecchiamento potrebbe costituire una nuova e promettente dimensione nel trattamento combinato del cancro.

La pubblicazione di questo studio rappresenta un’ulteriore conferma del fatto che raccogliere e conservare il sangue e il tessuto del cordone ombelicale del proprio bambino alla nascita non solo offre vantaggi unici rispetto ad altre fonti di cellule staminali, ma aumenta anche il potenziale di utilizzo in età avanzata, quando verosimilmente le cellule staminali potrebbero essere più necessarie.

Potenziale terapeutico delle cellule staminali mesenchimali

By smartcells Posted on 10/02/2025 in Il sangue cordonale, Notizie Smart Cells, Progresso sulle staminali, Ricerca sulle staminali, Terapia cellulare, Trapianti di cellule staminali, trial clinici avanzati

Background e applicazione clinica delle MSC nella medicina rigenerativa

A livello mondiale, nell’ultimo decennio, si è registrato un notevole interesse e si è acquisita esperienza nell’uso delle cellule staminali mesenchimali (MSC) per le terapie cellulari.

Le MSC svolgono un ruolo significativo nel campo della medicina rigenerativa e sono state protagoniste di studi clinici incentrati sul trattamento di una serie di disturbi, tra cui, ma non solo, condizioni muscoloscheletriche, neuronali, cardiache, epatiche, oculari, cutanee e del tratto gastrointestinale. Inoltre, i loro potenti effetti immunoterapeutici sono stati sfruttati nel trattamento del diabete, delle malattie respiratorie, comprese le complicazioni del Covid 19 e nella modifica di alcuni effetti collaterali del trapianto di cellule staminali per le malattie del sangue e del midollo osseo (1-6).

Questa minirassegna si propone di discutere il potenziale terapeutico delle MSC in una vasta gamma di applicazioni, di analizzare il loro funzionamento clinico e di accennare alle opportunità che si potrebbe aprire in futuro.

In che modo le MSC possono essere di aiuto in ambito clinico?

Il potenziale terapeutico delle MSC è attribuito a complessi meccanismi cellulari e molecolari il cui funzionamento viene gradualmente chiarito in seguito a intensivi studi clinici e di ricerca. Le MSC possono, in determinate condizioni, svilupparsi in altri tipi di cellule in vitro (in laboratorio) e in vivo (nel corpo), tuttavia, è stato ora riconosciuto che posseggono altre preziose proprietà. È importante sottolineare che queste cellule sono in grado di ridurre le risposte immunitarie iperattive, possiedono proprietà antinfiammatorie e possono anche secernere una gamma di proteine che facilitano la riparazione dei tessuti nel sito della lesione (7-9).

Diverse fonti di MSC – c’è differenza?

Le MSC possono essere derivate da un’ampia gamma di fonti, tra cui: tessuto adiposo, midollo osseo, tessuto del cordone ombelicale e sangue del cordone ombelicale. La fonte di fatto incide

sulle proprietà che possiedono poiché non tutte le MSC sono identiche. Le MSC derivate dal midollo osseo, ad esempio, sono particolarmente utili per l’ingegneria tissutale, spesso utilizzate insieme a scaffold bio-inerti, poiché hanno una capacità superiore per la formazione di ossa e cartilagini (10).

D’altro canto, le MSC derivate dal tessuto del cordone ombelicale presentano vantaggi biologici rispetto ad altre fonti adulte, tra cui la loro capacità di crescere più a lungo in coltura cellulare e ciò consente un’espansione su larga scala senza differenziazione in tipi di cellule indesiderate. È stato anche dimostrato che possiedono effetti antinfiammatori e immunomodulatori potenziati (11-12).

Portare le terapie basate sulle MSC dal laboratorio al letto del paziente: l’importanza delle sperimentazioni cliniche

Gli studi clinici registrati hanno incluso indagini dalla fase I alla fase IV. Gli studi di fase I si concentrano sulla determinazione della sicurezza di un nuovo trattamento, mentre gli studi successivi esaminano l’efficacia del dosaggio, la frequenza delle dosi, gli intervalli di trattamento e il metodo di somministrazione.

Molti studi clinici che utilizzano MSC hanno dato riscontro positivo circa la sicurezza delle strategie di trattamento anche se si sono percepiti dei rischi associati alle terapie basate su MSC, correlati principalmente alla tumorigenicità (crescita cancerosa), alla tendenza a causare infiammazione e fibrosi (cicatrici) e tromboembolia (coagulazione). Fortunatamente, gli eventi avversi maggiori si sono dimostrati rari secondo le valutazioni degli studi clinici. Tuttavia, sono ancora necessari ulteriori studi clinici controllati più ampi con un follow-up più lungo dei pazienti per determinare completamente il profilo di sicurezza completo delle MSC utilizzate come prodotto cellulare (13-14).

Ad aprile 2023, erano stati registrati 1120 studi clinici che utilizzavano terapie MSC in tutto il mondo e 12 terapie MSC erano state approvate dalle autorità di regolamentazione. Quest’ultima categoria include trattamenti a base di MSC per condizioni cliniche tra cui, ma non solo, fistola perianale nel morbo di Crohn, ischemia critica degli arti, lesioni del midollo spinale, osteoartrite, danni agli occhi, complicazioni del trapianto di midollo osseo e sclerosi laterale amiotrofica (SLA), un disturbo neurologico che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale che controllano il movimento muscolare e la respirazione (15).

Le MSC nella medicina rigenerativa

Nel campo della medicina rigenerativa, che è un’area entusiasmante di attività clinica, l’obiettivo è quello di aiutare a riparare tessuti e organi che sono danneggiati in qualche modo. Le MSC possiedono la straordinaria capacità di migrare verso siti di danno tissutale viaggiando attraverso il flusso sanguigno seguendo complessi percorsi di segnalazione cellulare. Una volta reclutate per

il sito danneggiato, le MSC contribuiscono alla riparazione e alla rigenerazione attraverso l’attivazione di diversi meccanismi biologici, tra cui la secrezione di molecole potenti. Diversi

studi indicano che le MSC rimangono solo transitoriamente nel sito della lesione e poi scompaiono. Ciò suggerisce che stanno aiutando ad attivare i meccanismi di riparazione del corpo stesso tramite il dialogo incrociato tra le MSC e l’ambiente tissutale danneggiato.

Un esempio interessante di medicina rigenerativa in azione è il trattamento delle malattie cardiache, in cui le MSC sono state utilizzate in un numero limitato di sperimentazioni cliniche. È stato suggerito che le MSC possono potenzialmente proteggere il miocardio (muscolo cardiaco) riducendo il livello di infiammazione, promuovendo la differenziazione delle cellule miocardiche attorno alle aree danneggiate dalle malattie cardiache, aumentando la resistenza alla morte del muscolo cardiaco, inibendo la fibrosi (cicatrizzazione) e promuovendo la formazione di nuovi vasi sanguigni, tutte qualità ideali per la riparazione cardiovascolare (16-18).

Le MSC e il loro potenziale nella riduzione delle complicazioni legate al trapianto

Trapianto ematologico

Oltre alle applicazioni rigenerative, le MSC sono state recentemente studiate per il loro potenziale nel supportare il recupero del paziente dopo il trapianto di midollo osseo per malattie ematologiche maligne o non maligne (sangue e midollo osseo). Quando le cellule staminali del midollo osseo del donatore vengono infuse in un paziente (in un trapianto di midollo osseo, ad esempio), le cellule immunitarie sane del donatore possono attaccare uno qualsiasi dei tessuti e delle cellule nel ricevente in un processo chiamato malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD). Questa reazione è auspicabile quando le cellule distrutte nel paziente sono cellule maligne o malate, ma anche le cellule normali possono essere attaccate, il che può essere potenzialmente grave. L’infusione di MSC in associazione con le cellule staminali del donatore può contribuire a sopprimere l’attacco immunologico e aiutare a ridurre la gravità dei sintomi della GvHD. Sebbene questo intervento sia considerato sicuro, sono necessari ulteriori studi per stabilire il pieno potenziale della terapia con MSC nella protezione dei pazienti dagli effetti avversi della GvHD (19).

Trapianto di organi

Il trapianto di organi è essenziale per salvare e migliorare la vita di individui affetti da insufficienza d’organo allo stadio terminale e alcune delle proprietà delle MSC, in particolare il loro potenziale immunomodulatorio, le rendono possibili candidate per l’uso in questo contesto. I primi lavori hanno sfruttato questo approccio nei pazienti sottoposti a trapianto di fegato o rene, in cui il rigetto immunitario postoperatorio può essere un problema serio e una complicazione fatale. I pazienti in genere assumono farmaci immunosoppressori per lunghi periodi o addirittura per tutta la vita dopo il trapianto. Questi farmaci possono causare una serie di effetti collaterali che possono essere difficili da gestire. È stato dimostrato che la terapia basata su MSC consente una riduzione dell’uso di farmaci immunosoppressori in alcuni casi, tuttavia, come per tutte le innovazioni terapeutiche in fase iniziale, sono necessari studi clinici su larga scala e a lungo termine per determinare il potenziale clinico di questo intervento (20-22)

Le molecole secrete dalle MSC sono fondamentali per il loro potenziale terapeutico

È stato riconosciuto da parecchio tempo che la principale modalità d’azione da parte delle MSC non deriva dalla sostituzione cellulare diretta di tessuti malati o danneggiati. In risposta all’ambiente circostante, le MSC secernono un’ampia gamma di molecole bioattive note collettivamente come ” secretoma “. Il secretoma delle MSC può influenzare le cellule vicine e regolare molteplici processi biologici. I fattori secreti sono responsabili delle proprietà antinfiammatorie, immunomodulatorie e di guarigione dei tessuti delle MSC (23-25).

Nel contesto dei fattori secreti, c’è una crescente attenzione sul potenziale terapeutico delle vescicole extracellulari derivate da MSC (MSC-EV), che sono una componente particolarmente utile del secrotomo . Le vescicole extracellulari sono una raccolta eterogenea di capsule sferiche molto piccole racchiuse da membrana, contenenti un carico biologicamente attivo di proteine importanti, tra cui fattori di crescita, molecole di segnalazione e adesione, antigeni ed enzimi, lipidi e acidi nucleici che sono trasportabili alle cellule bersaglio. I meccanismi sottostanti attribuiti all’azione terapeutica delle MSC-EV si basano sul trasferimento del loro carico biologicamente attivo ai tessuti danneggiati, dove possono esercitare un effetto benefico.

Nel campo della medicina rigenerativa un’area di grande interesse è il trattamento di condizioni neurologiche come il morbo di Parkinson. È stato dimostrato che dopo l’infusione endovenosa di MSC, le cellule non possono attraversare efficacemente la barriera ematoencefalica, il che significa che potrebbero non raggiungere facilmente il sito di lesione tissutale all’interno del cervello. L’applicazione di nuovi metodi di somministrazione di MSC come la via intralesionale (direttamente nell’area danneggiata), intranasale (attraverso il naso) o del canale spinale può risolvere in parte questo problema, tuttavia lo sfruttamento di fattori secreti piuttosto che utilizzare le cellule intere è emerso come una potenziale soluzione (26-27).

Dopo le sperimentazioni cliniche, gli sforzi si stanno gradualmente spostando verso lo sviluppo di MSC-EV come opzione terapeutica realistica nei disturbi neurologici e di altro tipo. Tuttavia, le questioni critiche in fase di studio includono la determinazione delle fonti ottimali di MSC per produrre EV insieme a

la loro produzione, i dosaggi e le vie di somministrazione. Affrontare queste sfide porterà potenzialmente a sperimentazioni cliniche opportunamente potenziate e quindi amplierà il potenziale terapeutico delle MSC-EV (28).

Utilizzando MSC o i loro prodotti estratti da vari tessuti di origine

In tutti i casi, prima dell’applicazione clinica, tutte le MSC estratte utilizzate per una terapia cellulare, o i loro prodotti secreti, devono essere processate dal banco di lavoro al letto del paziente secondo le buone pratiche di fabbricazione (GMP). Ciò garantisce l’estrazione e l’espansione di prodotti medicinali per terapie avanzate (ATMP) attentamente controllati secondo rigorose condizioni regolamentate.

I laboratori farmaceutici o specializzati producono prodotti MSC di grado ATMP che sono in genere derivati da tessuti donati altruisticamente come il tessuto del cordone ombelicale. I tessuti o le cellule originali vengono elaborati per produrre MSC che vengono poi coltivate ex vivo (in laboratorio) per produrre numeri di cellule espansi per applicazione terapeutica.

Il gruppo FamiCord è un attore attivo in questo campo con alcuni dei suoi laboratori che generano prodotti ATMP per uso terapeutico (29). A maggio 2024, i laboratori di FamiCord hanno rilasciato prodotti ATMP derivati da sangue o tessuto del cordone ombelicale per il trattamento di oltre 1.800 pazienti con queste terapie innovative.

Sfruttare la potenza delle MSC presenti nel sangue del cordone ombelicale per trattare la paralisi cerebrale e l’autismo

Per quanto riguarda i trattamenti cellulari, questa rassegna si è concentrata sulla discussione dello stato delle MSC utilizzate come prodotto cellulare omogeneo (uniforme) dopo l’estrazione e l’espansione ex vivo. Tuttavia, alcune applicazioni rigenerative utilizzano sangue cordonale standard, sfruttando così la potenza delle MSC in esso contenute, senza isolarle. Ne è un esempio eccellente l’utilizzo di sangue cordonale autologo (da sé a sé) o di sangue di fratelli per curare bambini con paralisi cerebrale. Le cellule staminali emopoietiche contenute in queste infusioni di sangue cordonale, che possono dare origine al sangue e alle cellule immunitarie, è improbabile che svolgano un ruolo nell’affrontare i sintomi della paralisi cerebrale. È ormai riconosciuto che è
la frazione MSC all’interno del sangue del cordone ombelicale a svolgere un ruolo chiave nel generare l’effetto terapeutico. Ci sono dati incoraggianti da studi globali, che indicano che il sangue del cordone ombelicale, non sottoposto ad alcuna elaborazione extra per estrarre le MSC, è utile nel migliorare la funzione motoria dopo lesioni cerebrali, inclusa la paralisi cerebrale.

Si pensa che le MSC possano agire nel cervello danneggiato attraverso la segnalazione da cellula a cellula per promuovere meccanismi che riducono l’infiammazione, inibiscono la morte delle cellule neuronali e stimolano l’angiogenesi (formazione di vasi sanguigni) e/o la sinaptogenesi (nuove connessioni delle fibre nervose). Le MSC nel sangue del cordone ombelicale sembrano anche migliorare la migrazione e la proliferazione delle cellule staminali neurali esistenti nel cervello per prevenire e/o riparare i danni, supportando così la riparazione nel sito di lesione (30-31). È cresciuto anche l’interesse per l’uso di terapie cellulari per il disturbo dello spettro autistico (ASD) con le MSC implicate come cellule effettrici chiave, sebbene i meccanismi d’azione non siano stati determinati (32-33).

Negli studi clinici di fase I e II, le MSC derivate dal sangue del cordone ombelicale, dal tessuto del cordone ombelicale e dal midollo osseo hanno determinato miglioramenti limitati
nelle capacità comunicative, nell’attenzione e nei risultati dell’elettroencefalogramma (EEG) nei bambini con autismo; tuttavia, l’efficacia di questa strategia di trattamento è controversa (34-35).

Ad oggi, Smart Cells International ha rilasciato unità di sangue cordonale sia autologo che allogenico al Duke University Hospital, USA, per il trattamento di 13 bambini con danno cerebrale ischemico che ha causato paralisi cerebrale. Un bambino con autismo è stato curato anche al Duke utilizzando sangue cordonale conservato presso SCI. Queste unità sono state infuse senza ulteriori elaborazioni per estrarre le MSC (36).

Il futuro

La produzione su larga scala di MSC estratte/espanse, o dei loro prodotti secreti, da parte di laboratori specializzati o aziende farmaceutiche è in continua evoluzione, con nuove tecnologie che apportano un potenziale terapeutico maggiore per i trattamenti “già pronti”.

Inoltre, a livello più individuale, il trattamento con le proprie MSC ricavate dal tessuto adiposo o dal midollo osseo sta prendendo piede, così come l’uso di prodotti MSC derivati da sangue/tessuto del cordone ombelicale conservati in banche private (37).

Il programma FamiCord group, è all’avanguardia nelle soluzioni ATMP personalizzate . Produciamo una gamma di ATMP (Prodotti Medicinali di Terapia Avanzata) derivati da varie fonti, tra cui sangue del cordone ombelicale, tessuto del cordone ombelicale e tessuto adiposo. Tra i 1.800+ trattamenti di questo tipo effettuati entro maggio 2024, 46 di questi hanno utilizzato prodotti ATMP derivati da sangue del cordone ombelicale conservato in banche private a beneficio del donatore stesso o di un parente stretto. Un significativo investimento globale nello sviluppo e nel supporto di terapie rivoluzionarie basate sulle MSC tramite ricerca e sperimentazioni cliniche controllate sta migliorando la nostra capacità di sfruttare il potenziale di queste preziose cellule come promettente strumento terapeutico per trattare o potenziare le terapie standard in una gamma di condizioni debilitanti. La medicina rigenerativa focalizzata sui prodotti a base di MSC è destinata a diventare un’opzione realistica nella medicina del 21° secolo.

Dott.ssa Ann Smith
Direttore scientifico

Sorgenti

1) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10161792/

2) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6721852/pdf/cells-08-00886.pdf

3) https://jbioleng.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13036-023-00361-9

4) https://jhoonline.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13045-021-01037-x

5) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9556962/

6) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10161792/

7) https://link.springer.com/article/10.1186/s13036-023-00361-9

8) https://link.springer.com/article/10.1007/s00018-020-03454-6

9) https://link.springer.com/article/10.1007/s12015-022-10369-1

10) https://inflammregen.biomedcentral.com/articles/10.1186/s41232-018-0061-1

11) https://www.hindawi.com/journals/sci/2015/583984/

12) https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/24123669/

13) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6481040/

14) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9659480/

15) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10536665/

16) https://www.nature.com/articles/s41419-020-2542-9

17) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10527806/

18) https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13287-021-02443-1

19) https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fimmu.2021.761616/full

20) https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/23738760/

21) https://www.hindawi.com/journals/sci/2021/6930263/

22) https://www.mdpi.com/1999-4923/14/4/791

23) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7583030/

24) https://www.mdpi.com/1422-0067/21/19/7038

25) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9367576/

26) https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fimmu.2022.880523/full

27) https://www.nature.com/articles/s41419-022-05034-x

28) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7583030/

29) https://parentsguidecordblood.org/en/news/famicord-europes-largest-cord-blood-bank-and-largest-manufacturer-cord-tissue-msc-therapy

30) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8449595/

31) https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/sctm.17-0102

32) https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/dmcn.14789

33) https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/dmcn.14789

34) https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32444220/

35) https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35811372/

36) https://parentsguidecordblood.org/en/news/asias-cord-blood-story

37) https://famicord.eu/about-us/list-of-life-saving-transplantations

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MORBO DI PARKINSON: Le cellule staminali posso essere di aiuto?

By smartcells Posted on 08/05/2024 in Cellule Staminali, Il sangue cordonale, Notizie Smart Cells, Parkinson, Parkinson Idiopatico, Parkinsonismo vascolare, Progresso sulle staminali, Ricerca sulle staminali, Terapia cellulare, Trapianti di cellule staminali

“Dal Direttore scientifico di Smart Cells, la D.ssa Ann Smith”

Comprendere il morbo di Parkinson

La malattia di Parkinson, conosciuta anche semplicemente come Parkinson, è una condizione neurologica progressiva e cronica. Il Parkinsonismo, d’altro canto, è un termine generico utilizzato per coprire diverse condizioni neurologiche, tra cui il morbo di Parkinson, che sono associate a vari sintomi motori.

Di per sé, il Parkinson non è fatale, ma le normali attività quotidiane possono diventare più difficili da svolgere senza aiuto, soprattutto con il passare del tempo.

Quali sono i sintomi della malattia di Parkinson?

La gamma di sintomi associati al Parkinson può essere molto varia, con più di 40 sintomi che persone diverse possono sperimentare, tuttavia ci sono 3 sintomi principali:

Tremore (scuotimento involontario di una parte del corpo)
Movimento lento
Rigidità muscolare

Tuttavia, non tutti avranno gli stessi sintomi e altri potrebbero riscontrare alcuni dei seguenti, tra gli altri sintomi:

Memoria e problemi cognitivi
Compromesso riflesso della deglutizione
Depressione e ansia
Problemi a dormire
Perdita dell’olfatto
Dolore
Problemi di equilibrio con aumento del rischio di cadute.

Fatti sul morbo di Parkinson

Quando viene inizialmente diagnosticato il Parkinson, può essere facile sentirsi sopraffatti da molte nuove informazioni; molte persone riferiscono di sentirsi isolate. È importante che i pazienti ricordino che non sono soli, che c’è molto supporto disponibile e che ci sono molti altri che si trovano nella stessa situazione.

Ci sono circa 153.000 persone nel Regno Unito affette da Parkinson e si stima che entro il 2030 saranno 172.000)
Oggi in Italia sono circa 300.000 le persone con malattia di Parkinson, e purtroppo questo numero è destinato ad aumentare. Nei prossimi 15 anni si stima che si arriverà a 6.000 nuovi pazienti l’anno, di cui la metà colpiti ancora in età lavorativa. (Fonte :Ospedale Niguarda/Regione Lombardia)
Ogni ora viene diagnosticata la malattia di Parkinson a 2 persone.
Nel Regno Unito sono circa 83.100 gli uomini di età compresa tra 50 e 89 anni che convivono con il Parkinson. Ciò significa che gli uomini di questa età hanno 1,4 volte più probabilità rispetto alle donne di contrarre la malattia di Parkinson.
Nel Regno Unito sono circa 1.800 le persone di età inferiore ai 50 anni che convivono con il Parkinson.

Tipi di parkinsonismo

Esistono 3 tipi principali di parkinsonismo oltre alla malattia di Parkinson in cui vi è una progressiva distruzione delle cellule produttrici di dopamina nel cervello:

Parkinson idiopatico, dove la causa è sconosciuta.
Parkinsonismo vascolare, in cui l’afflusso di sangue al cervello è stato limitato, ad esempio, da un lieve ictus.
Parkinsonismo indotto da farmaci, in cui farmaci come quelli usati per trattare condizioni come la schizofrenia e altri disturbi psicotici, limitano temporaneamente l’uso della dopamina nel cervello durante l’uso del farmaco.

Quali sono le cause della malattia di Parkinson?

Alcuni casi di Parkinson sembrano essere ereditari e in alcuni pazienti la malattia può essere collegata a varianti genetiche. Tuttavia, nella maggior parte dei casi, la malattia non sembra essere ereditaria e oggi si ritiene che il Parkinson sia dovuto a una combinazione di fattori genetici e ambientali o ad altri fattori sconosciuti.

Trattamenti attuali per la malattia di Parkinson

Attualmente non esiste una cura per il morbo di Parkinson; tuttavia, esistono trattamenti che possono aiutare a gestire meglio i sintomi. Non esiste un percorso di trattamento raccomandato e i malati di Parkinson di solito si affidano a un neurologo, un medico di famiglia o un infermiere specializzato in Parkinson per trovare una combinazione di diversi trattamenti, tra cui farmaci, attività fisica e terapia che funzioni per loro.

Esistono farmaci che possono aiutare i pazienti a gestire i loro sintomi.

Inoltre, alle persone affette da Parkinson viene generalmente consigliato di svolgere circa 2,5 ore a settimana di attività fisica e di impegnarsi in fisioterapia, logopedia e/o terapia occupazionale come richiesto in base ai loro sintomi.

Le cellule staminali possono curare la malattia di Parkinson e cosa riserva il futuro?

Anche se attualmente non esiste una cura per il morbo di Parkinson, il futuro è promettente. L’Ente “Parkinson’s UK” ritiene che potrebbero volerci anni, non decenni, per trovare nuove cure e si adopera costantemente in questo senso.

Alcune delle ricerche più importanti riguardano attualmente studi clinici che vagliano potenziali terapie con cellule staminali. Alcune cellule staminali hanno la straordinaria capacità di trasformarsi in diversi tipi di cellule o di produrre proteine chiave che aiutano i tessuti danneggiati a guarire. Il vantaggio di ciò è che possono essere utilizzate per riparare o sostituire i tessuti del corpo umano che sono stati danneggiati a causa di una vasta gamma di condizioni. Nel morbo di Parkinson si spera che vengano sviluppate terapie con cellule staminali per sostituire le cellule cerebrali danneggiate o mancanti che producono dopamina o per rallentare la progressione della malattia.

Attualmente non esistono trattamenti con cellule staminali approvati per il Parkinson; tuttavia, sono in corso numerosi studi clinici in tutto il mondo volte ad accertare la sicurezza e l’efficacia di terapie per le persone affette da Parkinson. Questi includono ma non sono limitati a quanto segue:

Sicurezza e tollerabilità di fase 1 della terapia con cellule staminali per la malattia di Parkinson in stadio avanzato (USA e Canada) (1) (2) (3) – Questo studio ha coinvolto 12 persone attraverso un trapianto chirurgico di cellule staminali produttrici di dopamina a una dose alta o bassa . I primi risultati nell’agosto 2023 non hanno mostrato effetti collaterali importanti o problemi di sicurezza e sarà quindi possibile passare alla Fase 2.
Sicurezza e tollerabilità di Fase 1 dei neuroni della dopamina derivati da cellule staminali trapiantate nel cervello di individui con malattia di Parkinson (esperimento STEM-PD) (4) – Questo studio ha lo scopo di valutare le caratteristiche e la sicurezza di un nuovo prodotto terapeutico con cellule staminali chiamato STEM-PD che comprende cellule staminali coltivate in laboratorio in grado di produrre dopamina.
I partecipanti saranno seguiti per 36 mesi nel corso di 25 prime visite presso l’ospedale di reclutamento locale, con imaging eseguito a Londra e Lund in Svezia. Il completamento È stimato nel 2027.
Cellule staminali mesenchimali di Fase 2 come terapia per modificare la malattia per il Parkinson (5) – A seguito di uno studio di Fase 1 di successo in cui il trattamento si è dimostrato sicuro con un miglioramento dei sintomi, 45 pazienti sono stati trattati con cellule staminali mesenchimali (MSC) derivate dal midollo osseo di un donatore. Si ritiene che le MSC possano essere in grado di ridurre l’infiammazione nel cervello dei pazienti . I risultati sono attesi nel 2024.
Il laboratorio di ricerca e sviluppo del Cleveland Cord Blood Center sta esplorando un concetto innovativo basato sulle cellule staminali del sangue cordonale, ancora in fase di indagine preclinica (6). I ricercatori stanno testando la teoria secondo cui due popolazioni di cellule staminali del sangue cordonale costituite da MSC e cellule staminali ematopoietiche (in grado di generare sangue e cellule immunitarie), entrambe derivate da una singola unità di sangue cordonale, lavoreranno insieme a beneficio dei pazienti affetti da morbo di Parkinson.

Chiaramente, l’uso di terapie con cellule staminali per il trattamento del morbo di Parkinson è ancora nelle fasi iniziali di sviluppo, ma i risultati emergenti dagli studi clinici sono incoraggianti e si spera che ciò porterà benefici tangibili per i pazienti in futuro.

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