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“Dal Direttore scientifico di Smart Cells, la D.ssa Ann Smith”

Comprendere il morbo di Parkinson

La malattia di Parkinson, conosciuta anche semplicemente come Parkinson, è una condizione neurologica progressiva e cronica. Il Parkinsonismo, d’altro canto, è un termine generico utilizzato per coprire diverse condizioni neurologiche, tra cui il morbo di Parkinson, che sono associate a vari sintomi motori.

Di per sé, il Parkinson non è fatale, ma le normali attività quotidiane possono diventare più difficili da svolgere senza aiuto, soprattutto con il passare del tempo.

Quali sono i sintomi della malattia di Parkinson?

La gamma di sintomi associati al Parkinson può essere molto varia, con più di 40 sintomi che persone diverse possono sperimentare, tuttavia ci sono 3 sintomi principali:

 

• Tremore (scuotimento involontario di una parte del corpo)
• Movimento lento
• Rigidità muscolare

Tuttavia, non tutti avranno gli stessi sintomi e altri potrebbero riscontrare alcuni dei seguenti, tra gli altri sintomi:

• Memoria e problemi cognitivi
• Compromesso riflesso della deglutizione
• Depressione e ansia
• Problemi a dormire
• Perdita dell’olfatto
• Dolore
• Problemi di equilibrio con aumento del rischio di cadute.

Fatti sul morbo di Parkinson

Quando viene inizialmente diagnosticato il Parkinson, può essere facile sentirsi sopraffatti da molte nuove informazioni; molte persone riferiscono di sentirsi isolate. È importante che i pazienti ricordino che non sono soli, che c’è molto supporto disponibile e che ci sono molti altri che si trovano nella stessa situazione.

• Ci sono circa 153.000 persone nel Regno Unito affette da Parkinson e si stima che entro il 2030 saranno 172.000)
• Oggi in Italia sono circa 300.000 le persone con malattia di Parkinson, e purtroppo questo numero è destinato ad aumentare. Nei prossimi 15 anni si stima che si arriverà a 6.000 nuovi pazienti l’anno, di cui la metà colpiti ancora in età lavorativa. (Fonte :Ospedale Niguarda/Regione Lombardia)
• Ogni ora viene diagnosticata la malattia di Parkinson a 2 persone.
• Nel Regno Unito sono circa 83.100 gli uomini di età compresa tra 50 e 89 anni che convivono con il Parkinson. Ciò significa che gli uomini di questa età hanno 1,4 volte più probabilità rispetto alle donne di contrarre la malattia di Parkinson.
• Nel Regno Unito sono circa 1.800 le persone di età inferiore ai 50 anni che convivono con il Parkinson.
  

Tipi di parkinsonismo

Esistono 3 tipi principali di parkinsonismo oltre alla malattia di Parkinson in cui vi è una progressiva distruzione delle cellule produttrici di dopamina nel cervello:

• Parkinson idiopatico, dove la causa è sconosciuta.
• Parkinsonismo vascolare, in cui l’afflusso di sangue al cervello è stato limitato, ad esempio, da un lieve ictus.
• Parkinsonismo indotto da farmaci, in cui farmaci come quelli usati per trattare condizioni come la schizofrenia e altri disturbi psicotici, limitano temporaneamente l’uso della dopamina nel cervello durante l’uso del farmaco.

Quali sono le cause della malattia di Parkinson?

Alcuni casi di Parkinson sembrano essere ereditari e in alcuni pazienti la malattia può essere collegata a varianti genetiche. Tuttavia, nella maggior parte dei casi, la malattia non sembra essere ereditaria e oggi si ritiene che il Parkinson sia dovuto a una combinazione di fattori genetici e ambientali o ad altri fattori sconosciuti.

Trattamenti attuali per la malattia di Parkinson

Attualmente non esiste una cura per il morbo di Parkinson; tuttavia, esistono trattamenti che possono aiutare a gestire meglio i sintomi. Non esiste un percorso di trattamento raccomandato e i malati di Parkinson di solito si affidano a un neurologo, un medico di famiglia o un infermiere specializzato in Parkinson per trovare una combinazione di diversi trattamenti, tra cui farmaci, attività fisica e terapia che funzioni per loro.

 

Esistono farmaci che possono aiutare i pazienti a gestire i loro sintomi.

Inoltre, alle persone affette da Parkinson viene generalmente consigliato di svolgere circa 2,5 ore a settimana di attività fisica e di impegnarsi in fisioterapia, logopedia e/o terapia occupazionale come richiesto in base ai loro sintomi.

Le cellule staminali possono curare la malattia di Parkinson e cosa riserva il futuro?

Anche se attualmente non esiste una cura per il morbo di Parkinson, il futuro è promettente. L’Ente “Parkinson’s UK” ritiene che potrebbero volerci anni, non decenni, per trovare nuove cure e si adopera costantemente in questo senso.

Alcune delle ricerche più importanti riguardano attualmente studi clinici che vagliano potenziali terapie con cellule staminali. Alcune cellule staminali hanno la straordinaria capacità di trasformarsi in diversi tipi di cellule o di produrre proteine chiave che aiutano i tessuti danneggiati a guarire. Il vantaggio di ciò è che possono essere utilizzate per riparare o sostituire i tessuti del corpo umano che sono stati danneggiati a causa di una vasta gamma di condizioni. Nel morbo di Parkinson si spera che vengano sviluppate terapie con cellule staminali per sostituire le cellule cerebrali danneggiate o mancanti che producono dopamina o per rallentare la progressione della malattia.

Attualmente non esistono trattamenti con cellule staminali approvati per il Parkinson; tuttavia, sono in corso numerosi studi clinici in tutto il mondo volte ad accertare la sicurezza e l’efficacia di terapie per le persone affette da Parkinson. Questi includono ma non sono limitati a quanto segue:

• Sicurezza e tollerabilità di fase 1 della terapia con cellule staminali per la malattia di Parkinson in stadio avanzato (USA e Canada) (1) (2) (3) – Questo studio ha coinvolto 12 persone attraverso un trapianto chirurgico di cellule staminali produttrici di dopamina a una dose alta o bassa . I primi risultati nell’agosto 2023 non hanno mostrato effetti collaterali importanti o problemi di sicurezza e sarà quindi possibile passare alla Fase 2.
• Sicurezza e tollerabilità di Fase 1 dei neuroni della dopamina derivati da cellule staminali trapiantate nel cervello di individui con malattia di Parkinson (esperimento STEM-PD) (4) – Questo studio ha lo scopo di valutare le caratteristiche e la sicurezza di un nuovo prodotto terapeutico con cellule staminali chiamato STEM-PD che comprende cellule staminali coltivate in laboratorio in grado di produrre dopamina.
•  I partecipanti saranno seguiti per 36 mesi nel corso di 25 prime visite presso l’ospedale di reclutamento locale, con imaging eseguito a Londra e Lund in Svezia. Il completamento È stimato nel 2027.
• Cellule staminali mesenchimali di Fase 2 come terapia per modificare la malattia per il Parkinson (5) – A seguito di uno studio di Fase 1 di successo in cui il trattamento si è dimostrato sicuro con un miglioramento dei sintomi, 45 pazienti sono stati trattati con cellule staminali mesenchimali (MSC) derivate dal midollo osseo di un donatore. Si ritiene che le MSC possano essere in grado di ridurre l’infiammazione nel cervello dei pazienti .  I risultati sono attesi nel 2024.
• Il laboratorio di ricerca e sviluppo del Cleveland Cord Blood Center sta esplorando un concetto innovativo basato sulle cellule staminali del sangue cordonale, ancora in fase di indagine preclinica (6). I ricercatori stanno testando la teoria secondo cui due popolazioni di cellule staminali del sangue cordonale costituite da MSC e cellule staminali ematopoietiche (in grado di generare sangue e cellule immunitarie), entrambe derivate da una singola unità di sangue cordonale, lavoreranno insieme a beneficio dei pazienti affetti da morbo di Parkinson.

Chiaramente, l’uso di terapie con cellule staminali per il trattamento del morbo di Parkinson è ancora nelle fasi iniziali di sviluppo, ma i risultati emergenti dagli studi clinici sono incoraggianti e si spera che ciò porterà benefici tangibili per i pazienti in futuro.

Fonti :

1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04802733
2. https://clinic.stemcell.uci.edu/Clinical_Trials/doc/2021-6570_Study_Patient_Factsheet_06-11-21.PDF
3. https://www.bluerocktx.com/bluerocks-phase-i-study-with-bemdaneprocel-in-patients-with-parkinsons-disease-meets-primary-endpoint/
4. https://clinicaltrials.gov/study/NCT05635409
5. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04506073
6. https://clevelandcordblood.org/research/parkinsons-disease/

Ulteriori informazioni :

• https://www.parkinsons.org.uk/
• https://www.nhs.uk/conditions/parkinsons-disease/
• https://committees.parliament.uk/writtenevidence/42721/pdf/#:~:text=About%20Parkinson’s,-4.&text=Currently%20145%2C000%20people%20in%20the,fifth%20to%20172%2C000%20by%202030.
• https://www.parkinsons.org.uk/news/positive-results-announced-early-stage-stem-cell-therapy-trial
• https://www.parkinson.org/understanding-parkinsons/non-movement-symptoms/cognitive#:~:text=While%2020%25%20to%2050%25%20of,years%20after%20their%20initial%20diagnosis.
• https://www.nhs.uk/conditions/parkinsons-disease/#:~:text=Causes%20of%20Parkinson’s%20disease,the%20movement%20of%20the%20body
• https://www.parkinson.org/library/fact-sheets/parkinsonism#:~:text=Parkinsonism%20is%20a%20term%20used,balance%20issues%20and%2For%20tremor
• https://www.americordblood.com/articles/stem-cell-therapy-parkinsons