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Dal Direttore scientifico di Smart Cells, D.ssa Ann Smith

COS’E’ LA PARALISI CEREBRALE

Per paralisi cerebrale infantile (PC) s’intende una serie di condizioni neurologiche che vanno a coinvolgere i movimenti, la coordinazione e a volte anche le capacità cognitive del soggetto che ne è colpito.

Queste condizioni sono dovute a danni cerebrali che si possono verificare già in utero o al momento della nascita ed è il disturbo neurologico più frequente nell’infanzia e riguarda 2/3 bambini ogni 1000 nati vivi.

LE DIVERSE FORME DI PARALISI CEREBRALE

Esistono quattro categorie principali di PC dipendentemente da quale parte del cervello è danneggiata.

Paralisi cerebrale spastica

E’ la forma più comune di PC e colpisce circa il 75-88 percento degli individui affetti. In questi casi il tono muscolare è molto rigido con spasmi dolorosi e ipertonia

Paralisi cerebrale atetoide o discinetica

Si parla comunemente di paralisi cerebrale discinetica o atetoide e si verifica nel 15 percento circa dei casi e tende a causare movimenti involontari del viso, del torace e degli arti dovuti a un tono muscolare variabile.  Questa forma può creare problemi nella somministrazione del cibo e del linguaggio.

Paralisi cerebrale atassica

È la meno comune e riguarda il 5 percento circa dei soggetti che ne sono affetti. In questo caso colpisce l’equilibrio, il coordinamento e il senso di posizionamento nello spazio

Forma mista

Se il danno non si limita a una sola zona, i sintomi possono essere la combinazione di due o più forme.

QUALI SONO LE CAUSE DELLA PARALISI CEREBRALE?

La paralisi cerebrale deriva da problemi presenti in diverse parti del cervello responsabili del controllo dei muscoli e del movimento. Gli eventi che ne sono la causa possono verificarsi prima, durante o dopo la nascita o nei primi anni di vita quando il cervello non ha ancora finito di svilupparsi e, spesso, la causa esatta non è conosciuta.

QUALI SONO I TRATTAMENTI PER LA PARALISI CEREBRALE?

I bambini e gli adulti con paralisi cerebrale necessitano di supporto medico specialistico e cure a lungo termine da parte di neurologi, ortopedici, fisioterapisti e logopedisti.

LE CELLULE STAMINALI POSSONO TRATTARE LA PARALISI CEREBRALE E COSA RISERVA IL FUTURO?

La comunità medico scientifica sta mostrando interesse nella possibilità di trattare la paralisi cerebrale con cellule staminali e alcuni dei più importanti trial clinici stanno fornendo risultati incoraggianti in questo senso (vedi referenze).

Sebbene la terapia con cellule staminali non possa considerarsi una cura e la maggior parte degli esperti è d’accordo sul fatto che sono necessari ulteriori studi e approfondimenti, si riconosce che i trattamenti con cellule staminali possono ridurre alcuni dei sintomi associati al disturbo.

Si sono svolti diversi trial clinici che hanno impiegato sangue cordonale come fonte di cellule staminali e altri sono in corso per valutare la sicurezza e  e l’efficacia dei trattamenti con cellule staminali per paralisi cerebrale. I trattamenti in Fase I ne hanno già dimostrato la sicurezza e sono attualmente in corso trial in Fase II per stabilire il numero e tipo di cellule più efficaci.

I trial in Fase II si occuperanno inoltre di valutazioni più complesse e dettagliate atte a misurare gli esiti clinici nei pazienti. Ad esempio, un recente trial clinico in Fase II completato dall’ équipe di terapia cellulare traslazionale della Duke University (Duke University Translational Cell Therapy) ha dimostrato che, nelle giuste dosi, l’infusione intravenosa di sangue cordonale è stata in grado di migliore la connettività cerebrale e la funzione motoria in bambini con paralisi cerebrale. (Ref 1).

COME FUNZIONA LA TERAPIA CON CELLULE STAMINALI NELLA PARALISI CEREBRALE?

La ricerca indica che le cellule mesenchimali/stromali (MSC) contenute nel sangue cordonale sono in grado di migrare verso le aree danneggiate del cervello. E’ possibile che queste cellule abbiano il potenziale di sostituire le cellule morte o danneggiate, tuttavia, la ricerca ad oggi si limita a indicare con forza che le MSC e altre popolazioni cellulari del sangue cordonale sono anche in grado di svolgere una fondamentale attività antiinfiammatoria e neuroprotettiva (Ref 2 e 3). In questo modo, le cellule provenienti dal sangue cordonale potrebbero incrementare o potenziare i meccanismi di autoriparazione del proprio corpo.

IL RUOLO DI SMART CELLS INTERNATIONAL NEL TRATTAMENTO DELLA PARALISI CEREBRALE.

Noi di Smart Cells International (SCI), siamo orgogliosi di aver rilasciato 21 unità di sangue cordonale processate nel nostro laboratorio in Inghilterra. Ad oggi SCI ha spedito 10 unità di sangue cordonale alla Duke University School of Medicine (Department of Translational Cell Therapy) di cui 8 sono serviti per trattare bambini affetti da paralisi cerebrale.

È particolarmente interessante rilevare come la Duke sia riuscita a dimostrare che infusioni separate, a distanza di mesi, costituiscono una opzione terapeutica fattibile e benefica e che il sangue cordonale crioconservato come singola unità possa essere scongelato, lavato, e ricongelato in adeguate aliquote per il loro specifico utilizzo futuro.

Questo procedimento è stato utilizzato con una delle unità fornite da SCI alla Duke permettendo così di ottenere due cicli di trattamento per una bambina con paralisi cerebrale.

References

1. Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function and Brain Connectivity in Young Children with Cerebral Palsy: A Randomized, Placebo-Controlled Trial. Sun JM et al. Stem Cells and Translational Medicine; 2017; 6; 2071–2078: link below:
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29080265

2. Human Umbilical Cord Blood Cell Transplantation in Neuroregenerative Strategies LR. Galieva et al. Frontiers in Pharmacology; 2017; 8; Article 628: link below:
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5599779/

3. Progress in clinical trials of stem cell therapy for cerebral palsy Lv Zhong-Yue Lv et al. Neural Regen Res; 2021; Jul; 16(7): 1377–1382. Article link below: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8284300/