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Nuovo trattamento di supporto per le malattie metaboliche grazie al sangue cordonale.
In questo Blog abbiamo già parlato più volte dei progressi raggiunti da importanti centri internazionali in diversi ambiti sperimentali. Uno dei settori più interessanti è certamente quello che si occupa dei danni al sistema nervoso centrale che possono avere origini diverse. La Duke’s University è particolarmente attiva su questo fronte e numerose sono i trial clinici avviati, fra i quali emergono la paralisi cerebrale, l’encefalite e l’autismo.

Per questo motivo, abbiamo ritenuto particolarmente attinente mettervi a conoscenza di un recentissimo studio pubblicato dalla D.ssa Kurtzberg , a capo del Centro Trapiantologico della Dukes e che riguarda invece i danni cerebrali causati da alcune malattie metaboliche di tipo ereditario.

Eccovi, dunque, una traduzione riassuntiva dell’estratto:
„Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche provenienti da midollo osseo o da sangue cordonale bancato e crioconservato rallenta la progressione dei danni al sistema nervoso centrale causati da malattie metaboliche ereditarie.

In questo tipo di trattamento, le cellule del donatore producono l’enzima mancante che causa la patologia e sono quindi capaci di ‘correggere’ il difetto genetico. I sintomi di tipo neurologico solitamente si stabilizzano da 3 a 6 mesi dopo il trapianto, suggerendo che l’attecchimento nel cervello raggiunge una soglia terapeutica. Tuttavia prima che questo processo si completi, il deterioramento del sistema nervoso centrale causato dalla patologia prosegue.

I ricercatori del centro di trapianto della Duke University (North Carolina) insieme a un gruppo dell’università di Philadelphia (Pennsylvania) hanno sviluppato un prodotto cellulare per cercare di intervenire proprio in quella finestra temporale prima dell’efficacia del trapianto, per limitare i danni neurologici in corso.

I ricercatori hanno isolato una frazione di cellule dal sangue cordonale per essere trapiantata direttamente intrateca (direttamente nel cervello), dopo il trapianto di staminali ematopoietico, in modo da fornire un supporto temporaneo di enzima mancante prima che avvenga l’attecchimento sistemico completo. Queste cellule, DUOC-1, sono state isolate dalla stessa unità di sangue utilizzata per il trapianto di un paziente (20% del totale) e analizzate per valutarne le caratteristiche proliferative e immunogeniche.

I risultati della caratterizzazione in vitro sono stati promettenti e il centro ha aperto una sperimentazione clinica per valutare l’efficacia di questo trattamento (NCT02254863). Non appena saranno disponili i risultati sarà possibile valutare l’effettivo miglioramento ottenuto grazie a questa nuova terapia.”

Kurtzberg J, Buntz S, Gentry T, Noeldner P, Ozamiz A, Rusche B, Storms RW, Wollish A, Wenger DA, Balber AE. Preclinical characterization of DUOC-01, a cell therapy product derived from banked umbilical cord blood for use as an adjuvant to umbilical cord blood transplantation for treatment of inherited metabolic diseases. Cytotherapy. 2015 Jun;17(6):803-15