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Abbiamo già affrontato più volte, l’affascinante argomento dell’espansione cellulare in quanto sono numerosi gli studi clinici in corso in diversi Paesi da parte di centri altamente qualificati.

Questa volta, la D.ssa Ann Smith, Direttore Scientifico di Smart Cells, ci segnala una nuova sperimentazione clinica, aggiornata a maggio 2017, che si svolge a Toronto, in Canada e che vale la pena approfondire, grazie alla scoperta di una nuova molecola denominata UM171.

 

 

Si tratta di una sperimentazione clinica entusiasmante dove le unità di sangue cordonale, espanse ex-vivo, vengono utilizzate in pazienti sottoposti a trapianto. La Fase 1 del trial clinico servirà a stabilire la sicurezza delle cellule staminali del cordone espanse con UM171 e a valutare l’attecchimento nei pazienti trattati con le cellule espanse.

I parametri di coltura richiesti per un’espansione ottimale delle unità di sangue cordonale sono molto complessi e rigorosi. Peter Zandstra e la sua équipe di Toronto, in Canada, sono riusciti a mettere a punto delle condizioni di laboratorio in cui molte delle limitazioni associate all’espansione cellulare delle unità cordonali possono essere superate (1). Un bioreattore innovativo incorpora un protocollo continuo di alimentazione che attenua i fattori inibitori normalmente prodotti dalle cellule e consente un’espansione cellulare continua.

Questo sistema, che consente di espandere fino a 50 volte le CD34+, abbinato a molecole intelligenti come le UM171, rende possibile incrementare il numero di CD34+ disponibili nelle unità di sangue cordonale per trattare, così, tumori del sangue o per un potenziale utilizzo nella medicina rigenerativa. Cellule funzionali neuronali, ossee, cardiache, muscolari, ma anche di altri tipi cellulari, sono state ottenute in vitro dal sangue cordonale.

Questa “plasticità” cellulare, prerogativa delle cellule staminali del cordone, può essere indotta attraverso la manipolazione delle colture oppure alterando l’espressione di processi molecolari particolari nelle cellule. E’ dunque una prospettiva realistica l’espansione ex vivo delle unità di sangue cordonale.

Una delle preoccupazioni legate all’espansione ex vivo delle cellule staminali riguarda il fatto che le cellule, programmate in natura per differenziarsi, possano perdere la loro “staminalità”, venendo così meno la loro efficacia nell’attecchimento o nelle applicazioni di medicina rigenerativa.

Tuttavia, gli ultimi studi dimostrano che la nicotinamide (NAM), una forma di vitamina B3, funge da potente inibitore nella differenziazione delle cellule CD34. Questa scoperta rappresenta un notevole passo avanti nella capacità di conservare il potenziale di differenziazione dei prodotti cellulari espansi. Questi dati, così incoraggianti, hanno spinto i ricercatori ad avviare trial clinici in più centri dove i pazienti potranno ricevere unità cordonali espanse con NAM (2).

 

Fonti : https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02668315

Note :

  • Nature Biotechnology Vol 34; (4); 2016
  • Biol Blood Marrow Transplant 21 (2015) 1008e1019

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