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Staminali e progressi italiani.
In Italia esistono numerosi centri di eccellenza che studiano non solo la biologia delle cellule staminali ma anche come poterle utilizzare per curare gravi malattie. Uno di questi è il TIGET o l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, nato da una collaborazione tra l’Istituto Scientifico San Raffaele e la Fondazione Telethon con l’obiettivo di promuovere la ricerca clinica e di base delle cellule staminali e della terapia genica.

In questo centro vengono studiate prevalentemente malattie genetiche tra cui le immunodeficienze primarie, alcune malattie autoimmuni, le leucodistrofie e altre malattie da accumulo lisosomiale, la talassemia, il diabete di tipo I e le emofilie, in modo da poter sviluppare al meglio dei protocolli di cura utilizzando le conoscenze di terapie geniche.

Il primo successo è stato ottenuto sui bambini affeti da ADA-Scid, chiamati  i ‘bambini nelle bolle’ perché privi delle difese immunitarie necessarie per difendersi anche da un banale raffreddore. Un tempo questi bambini dovevano vivere in un ambiente totalmente sterile, oggi grazie alla terapia messa a punto dal Tiget nel 2002, possono essere totalmente curati. Questo trattamento oggi viene utilizzato anche per la sindrome di Wiskott-Aldrich (ad oggi trattati 7 bambini) e più recentemente per la leucodistrofia metacromatica (circa una decina).

Il metodo consiste nel manipolare geneticamente le cellule staminali ematopoietiche del paziente utilizzando le proprietà di trasferimento genico del virus HIV. Il virus viene reso inoffensivo e capace di portare il gene corretto all’interno delle cellule staminali. Queste cellule una volta reinfuse nel paziente iniziano a proliferare e a produrre quegli elementi  mancanti che causano la patologia.
Nel caso della leucodistrofia metacromatica (la ricerca è stata pubblicata ad agosto su Science) le cellule staminali corrette sono riuscite anche a diminuire le lesioni cerebrali della patologia. In questa malattia infatti, a causa del difetto genetico, si accumulano delle sostanze tossiche che danneggiano le cellule nervose. E’ stato osservato che le nuove cellule corrette sono capaci di migrare nel cervello e di ripulirlo da queste sostanze dannose, svolgendo una funzione detossificante.

Grazie a questi ottimi risultati, è stato firmato un accordo con la GlaxoSmithKline in modo da trasformare la correzione genica in un ‘farmaco’ da poter distribuire nel mondo. Verrà venduto un protocollo con tutte le istruzioni per eseguire la manipolazione delle cellule staminali in centri qualificati e attrezzati. Il veicolo virale sarà prodotto da centri altamente specializzati e controllati come ad esempio MolMed (la società biotech spin-off dell’Istituto San Raffaele). In questo modo le staminali ematopoietiche. dei piccoli pazienti potranno essere curate in tutto il mondo, grazie a uno studio italiano.

Studiando i dati accumulati negli anni al TIGET è stato possibile, per la prima volta, capire il destino delle cellule staminali: dove vanno, cosa fanno e quanto vivono. Il lavoro presentato alla 56esima edizione della Società americana di ematologia e presto pubblicato, ha dimostrato come sia possibile seguire il destino delle cellule staminali manipolate grazie a una loro particolare caratteristica. Quando queste cellule vengono manipolate, il gene corretto si inserisce nel DNA della cellula in punti diversi: questa caratteristica viene utilizzata come una sorta di codice a barre per seguire la cellula nel tempo. Questa tecnologia permette di valutare l’efficacia e la sicurezza delle nuove cellule staminali reinfuse, per capire se si sono mantenute nella popolazione e se quindi rimane l’attività terapeutica. Inoltre è possibile capire cosa succede dopo un trapianto, ovvero in quale cellula del sistema ematopoietico si differenzieranno le cellule manipolate.

Molte patologie geniche aspettano ancora una cura, ma grazie al lavoro scientifico e rigoroso di centri di eccellenza italiani come il TIGET, oggi ci sono concrete speranze di guarigione per malattie fino a poco tempo fa considerate inguaribili.

Noi di Smart Cells ci crediamo!