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Trial clinico con accesso ampliato: terapia cellulare avanzata con sangue cordonale per autismo e paralisi cerebrale.

Smart Cells ha rilasciato 7 unità di sangue cordonale alla Duke University per trattare i disturbi della sfera neurologica, fra questi anche il campione di una bambina italiana che ha conservato con Smart Cells. E’ quindi con piacere che accogliamo questa notizia che rappresenta di fatto una svolta per i pazienti pediatrici di tutto il mondo affetti da questa condizione.

Abbiamo quindi tradotto e riassunto per voi un articolo proveniente dalla Parent’s Guide to Cord Blood che fornisce tutti i dettagli per chi fosse interessato ad approfondire l’argomento. Vi auguriamo una buona lettura e vi ricordiamo che gli uffici italiani di Smart Cells sono sempre disponibili per fornirvi eventuali ulteriori chiarimenti.

“L’ente governativo americano FDA ha autorizzato il Medical Center della Duke University a mettere in atto terapie con sangue cordonale per disturbi dello spettro autistico e paralisi cerebrale grazie a un accesso ampliato ai trial clinici. Il protocollo prevede infatti un trial clinico più ampio NCT03327467 registrato il 31 ottobre 2017 che consente ai bambini con questi disturbi neurologici di accedere alle terapie utilizzando il proprio sangue cordonale o quello di un fratello anche se non fosse possibile per loro rientrare in un trial clinico specifico.

La creazione di questo trial clinico ampliato rappresenta un importante momento di svolta che aprirà le porte a molti bambini affetti da un disturbo neurologico acquisito e che potranno d’ora in poi rivolgersi alla Duke University e ricevere così terapie cellulari con sangue cordonale di un fratello anche se solo parzialmente compatibile. La compatibilità perfetta non è infatti necessaria.

La FDA può anche consentire accessi privilegiati (expedited access) in alcuni casi particolari in cui la terapia servisse per trattare patologie più gravi (che incidono pesantemente sulla quotidianità) e per le quali non esistono terapie alternative adeguate.

Questo traguardo è stato raggiunto grazie ai risultati ottenuti dalla Duke nel corso di molteplici trial clinici volti a valutare l’impiego di sangue cordonale autologo e allogenico nel trattamento di paralisi cerebrale (NCT01147653 e NCT02599207) e disordini dello spettro autistico (NCT02847182). I dati raccolti da trial clinici precedenti e in corso hanno infatti confermato la sicurezza e l’efficacia del sangue cordonale nei trattamenti svolti alla Duke University su oltre 700 pazienti a cui sono state diagnosticate le condizioni indicate e che hanno ricevuto infusioni con sangue autologo o di fratelli negli ultimi dieci anni.

Secondo fonti ufficiali americane, la paralisi cerebrale colpisce un bambino ogni 323 (0,3%) (in Italia le fonti ufficiali indicano uno ogni 500) mentre per i disturbi dello spettro autistico è di un bambino ogni 68 (1,5%) (in Italia 1 ogni 150 nati secondo l’Istituto Superiore della Sanità)  Per potervi partecipare, tuttavia, è necessario avere conservato il proprio sangue cordonale o quello di un fratello. Secondo una ricerca americana condotta da Cord Blood Registry su 94,803 famiglie, la prevalenza per entrambe le forme è del 2,18%.*

In buona sostanza, questo significa che decine di migliaia di bambini potrebbero accedere a questi nuovi trattamenti terapeutici. Nei soli Stati Uniti, sono un milione le unità di sangue cordonale crioconservate nelle banche private*.”

Sul nostro Blog potrete trovare altri articoli che riguardano questo argomento. Seguiteci per rimanere aggiornati.

* Chi scrive non è al corrente se uno studio analogo si sia svolto anche in Italia

Fonte : Cell Trials Data – Parent’s Guide to Cord Blood

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