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Sangue e tessuto cordonale per l’Autismo. Il trapianto di cellule staminali umane da sangue cordonale e di cellule mesenchimali dal tessuto cordonale per trattare l’autismo.

L’autismo è un disordine dello sviluppo neurologico molto diffuso e, non essendo per ora chiare le cause, la terapia si limita sostanzialmente a intervenire sul comportamento. Il trapianto con cellule staminali potrebbe diventare strategico nel trattare l’autismo nonché la disregolazione neurale riscontrata nella malattia.  Questa sperimentazione aperta, non randomizzata, centralizzata, in fase I/II ha esplorato la sicurezza ed efficacia del trapianto combinato di cellule staminali mononucleate da cordone ombelicale (CBMNCs) e di cellule staminali mesenchimali provenienti da tessuto cordonale (UCMSCs) nel trattamento di bambini autistici.

37 soggetti autistici sono stati inseriti nella sperimentazione e suddivisi in tre gruppi : un gruppo in cui 14 soggetti sono stati trattati con cellule mononucleate da sangue cordonale e terapia riabilitativa,  un gruppo di 9 soggetti trattati con entrambi i tipi di cellule e un gruppo di controllo in cui 14 soggetti hanno ricevuto solo terapia riabilitativa. I trapianti includevano quattro infusioni di cellule staminali per via endovenosa e iniezioni intratecali una volta a settimana.  Esami di laboratorio e la valutazione clinica di effetti avversi hanno permesso di valutare la sicurezza del trattamento. Sono state adottate la Childhood Autism Rating Scale (CARS), la Clinical Global Impression Scale (CGI) e l’Aberrant Behavious Checklist (ABC) per valutare l’efficacia terapeutica prima e durante il trattamento. Non si sono rilevati problemi legati alla sicurezza del trattamento e non si sono registrati effetti avversi severi. Si sono verificate differenze significative nelle valutazioni dei diversi parametri sopraindicati nei due gruppi trattati con le cellule staminali rispetto al gruppo di controllo alla ventiquattresima settimana del periodo di post-trattamento (p<0,05). Conclusione : i trapianti con solo sangue cordonale hanno dimostrato di essere efficaci rispetto al gruppo di controllo; tuttavia, maggiori effetti terapeutici si sono potuti verificare nel gruppo che è stato sottoposto a un trattamento misto di sangue e tessuto cordonale. http://www.smartcells.it/wp-content/uploads/2013/10/Tessuto-cordonale.pdf

ClinicalTrial.go: NCT01343511, “The Safety and Efficacy of Stem Cell Therapy in Patients with Autism Journal of Translational Medicine 2013, 11:196″ Yong-Tao Lv1†, Yun Zhang2†, Min Liu1, Jia-na-ti Qiuwaxi2, Paul Ashwood3, Sungho Charles Cho4, Ying Huan1, Ru-Cun Ge1, Xing-Wang Chen1, Zhao-Jing Wang2, Byung-Jo Kim5 and Xiang Hu2*

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