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Produrre il sangue in laboratorio: grazie a nuovi studi la possibilità diventa più concreta

Diverse ricerche hanno dimostrato che è possibile utilizzare vari metodi per ‘forzare’ alcuni tipi di cellule staminali a produrre, in laboratorio, globuli rossi da poter utilizzare per trasfusioni.

Tuttavia queste procedure sono ad oggi molto costose, basti pensare che per una unità di sangue il costo di produzione si aggira tra gli 8000 e i 15000 dollari.

Una nuova ricerca, pubblicata su Cell Stem Cell, grazie all’utilizzo combinato di cellule staminali, manipolazione genica e uno studio di associazione genome-wide (studio che analizza le variazioni geniche della popolazione considerate per tutti i geni) ha mostrato come sia possibile produrre globuli rossi in quantità e a costi notevolmente ridotti.

I ricercatori del Dana Farber Institute e del Boston Children Hospital hanno scoperto che le variazioni in un paricolare gene, chiamato SH2B3, che determinano una riduzione della sua attività sono associate ad un aumento della produzione di globuli rossi. Per valutare se SH2B3 possa essere un target efficace per ottenere globuli rossi in laboratorio, il gruppo ha utilizzato la tecnologia dell’interferenza dell’RNA (che permette di ridurre l’attività del gene) in cellule staminali ematopoietiche derivate da sangue cordonale. Grazie a questo metodo hanno constatato che le cellule hanno aumentato la loro capacità di produrre globuli rossi da 5 a 7 volte in più rispetto alle cellule non trattate.

Considerati i risultati, i ricercatori hanno applicato una nuova tecnologia di manipolazione genetica, la CRISPR (che come dei bisturi molecolari taglia il DNA) per rimuovere il gene SH2B3 da cellule staminali embrionali umane. Hanno poi trattato le cellule con delle molecole conosciute per la loro attività di stimolazione verso la produzione di globuli rossi e hanno così ottenuto un aumento di 3 volte rispetto alle cellule non trattate.

In particolare, i globuli rossi ottenuti sono indistinguibili tra loro, sia che derivino da cellule staminali manipolate geneticamente o non trattate. Il vantaggio di questo particolare sistema permette di avere delle cellule staminali sempre pronte per la produzione di globuli rossi e soprattutto sicure visto che le cellule manipolate non sono direttamente utilizzate per il trattamento.

Il gruppo prevede che sviluppando maggiormente il sistema si arrivi a produrre globuli rossi in laboratorio ad un livello possibile per la commercializzazione con costi di circa 2000 dollari per unità.

Molti pazienti con gruppi sanguigni rari o con malattie del sangue che necessitano di particolari tipi di sangue e che non possono utilizzare il sangue donato, potrebbero presto avere del sangue prodotto su misura in base alle necessità individuali.

Giani FC, Fiorini C, Wakabayashi A, Ludwig LS, Salem RM, Jobaliya CD, Regan SN, Ulirsch JC, Liang G, Steinberg-Shemer O, Guo MH, Esko T, Tong W, Brugnara C, Hirschhorn JN, Weiss MJ, Zon LI, Chou ST, French DL, Musunuru K, Sankaran VG. Targeted Application of Human Genetic Variation Can Improve Red Blood Cell Production from Stem Cells. Cell Stem Cell. 2016 Jan 7;18(1):73-8.

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26607381