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La medicina rigenerativa con le cellule staminali: a che punto siamo?

Il mondo delle cellule staminali è ancora sconosciuto alla maggior parte del grande pubblico ed è quindi necessario spiegare che, mentre esistono già delle certezze, rimangono ancora molte aree da esplorare e approfondire. Quando parliamo di cellule staminali bisognerebbe, prima di tutto, comprendere di quali cellule stiamo parlando e a quali trattamenti applicarle. Esistono infatti diversi tipi di cellule staminali, a diversi livelli di differenziazione, che svolgono ruoli diversi.

Di fatto, la terapia con cellule staminali ematopoietiche (si trovano nel midollo osseo e nel sangue cordonale) è ormai diventata prassi accertata e standardizzata nell’ambito delle patologie oncoematologiche e, negli ultimi anni, si stanno moltiplicando le sperimentazioni in laboratorio, ma anche cliniche, per valutarne l’efficacia anche in ambiti diversi.  Valutare l’efficacia di farmaci o trattamenti in ambito clinico significa tempo, monitoraggio e investimenti nella ricerca che sono aumentati in modo cospicui negli ultimi anni.

Abbiamo quindi scelto di condividere con voi questo interessante lavoro pubblicato a luglio dall’autorevole rivista scientifica Cell Stem Cells che si prefigge lo scopo di fare il punto dei progressi raggiunti.  Eccovi dunque, riassunto e tradotto il lungo articolo per voi ricordandovi che potrete richiederne il PDF in originale scrivendo a info@smartcells.it.

Le terapie con le cellule staminali suscitano grandi aspettative in numerosi pazienti affetti da una grande varietà di patologie. Se si considerano ad esempio tutti i benefici ottenuti nel trattamento di malattie del sangue grazie all’utilizzo delle cellule staminali ematopoietiche (capaci di ricostruire il sistema ematopoietico ed immunitario del paziente ricevente le staminali), si può ben immaginare le possibili applicazioni per malattie neurodegenerative o che richiedano una rigenerazione dell’organo malato.

Esistono vari tipi di cellule staminali in sperimentazione, tra cui cellule pluripotenti, come le cellule staminali da embrione (ES) o le cellule indotte (iPS) e cellule multipotenti, come le staminali neuronali e le mesenchimali. Ad oggi esistono 10 sperimentazioni registrate nel mondo che utilizzano ES, 15 sperimentazioni che utilizzano staminali neuronali e ben 350 che utilizzano staminali mesenchimali.  Nel 2014 il 70% delle sperimentazioni cliniche è stato finanziato da enti di ricerca pubblici, dimostrando come ci sia una grande attenzione verso queste nuove terapie.

Data la particolarità di questo tipo di sperimentazioni, è molto importante che ci sia un attento monitoraggio e valutazione dei risultati da parte della comunità scientifica per evitare illusioni, o peggio, danni alla salute pubblica. Non sempre infatti un titolo giornalistico che promuove terapie con cellule staminali si traduce in vera e propria cura, presente nelle cliniche.

Per capire quali trattamenti sono concretamente in studio clinico, è stato svolto uno studio, pubblicato recentemente sulla rivista Cell Stem Cells, che riassume i dati che si hanno a disposizione fino ad oggi, pubblicati in riviste specializzate o resi pubblici dall’ente che svolge la sperimentazione.

Uno dei dati principali che emerge da questo studio è che nonostante i grandi investimenti nella ricerca preclinica e clinica, ad oggi i risultati ottenuti sono ancora modesti. Questo non significa che le terapie cellulari non funzionino, ma che è necessario altro tempo e sperimentazioni con dati accurati per raggiungere gli obiettivi preposti.

Un caso a parte è l’utilizzo delle cellule staminali limbiche. Questo particolare tipo di cellule staminali si trova nel limbus, una piccola zona dell’occhio tra la cornea e la sclera (la parte bianca dell’occhio) e puo’ essere prelevata e coltivata in laboratorio. Le cellule vengono poi trapiantate nell’occhio del paziente da cui sono state prelevate per il trattamento di gravi ustioni della cornea. Questa terapia avanzata a base di cellule staminali autologhe è stata autorizzata dalla commissione europea (sotto il nome di Holoclar) come primo prodotto medicinale contenete cellule staminali ed è un successo tutto italiano. Il prodotto è stato infatti sviluppato dalla spin-off dell’Università di Modena e Reggio Emilia, presso il Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” (CMR) dell’ateneo modenese.

http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/26140604

Trounson A, McDonald C. Stem Cell Therapies in Clinical Trials: Progress and Challenges. Cell Stem Cell. 2015 Jul 2;17(1):11-22.