Category: Il sangue cordonale

Dal nostro Direttore Scientifico, Dr. Ann Smith.

l trapianto di sangue cordonale è considerato un trattamento salvavita per molti pazienti affetti da malattie ematologiche (sangue e midollo osseo) maligne e non maligne.

World Cord Blood Day 2022 - Cancer immunotherapy using cord blood ...

Sebbene non vi sia consenso definitivo su quanto tempo esattamente possa essere conservato il sangue cordonale congelato, scienziati e medici di tutto il mondo sono dell’opinione che, se crioconservato e conservato correttamente, la conservazione può durare decenni o più. Il lavoro chiave intrapreso dal professor Hal Broxmeyer, un illustre leader mondiale nel campo delle terapie per il sangue cordonale, ha dimostrato un efficiente recupero delle cellule del sangue cordonale umano in laboratorio dopo tempi di conservazione di 5, 10, 15 e 23,5 anni. Più recentemente, da quando il professor Broxmeyer è purtroppo scomparso nel 2021, il suo gruppo ha continuato le indagini e nell’ottobre 2023 ha pubblicato dati che dimostrerebbero che le cellule staminali del sangue cordonale rimangono funzionalmente vitali 27 anni dopo che le cellule sono state crioconservate (1, 2, 3).

La conservazione del sangue cordonale è disponibile da poco più di 3 decenni, anche se nei primi 10 anni le unità congelate e conservate sono poche e, pertanto,  la ricerca è necessariamente limitata a tale periodo. Tuttavia, secondo quanto pubblicato dal laboratorio di Broxmeyer, la crioconservazione a lungo termine per almeno 27 anni non altera in modo significativo il numero e la funzionalità delle cellule staminali emopoietiche (per la produzione del sangue) critiche presenti nel sangue cordonale.

Realisticamente, solo negli ultimi 20 anni circa il trapianto con sangue cordonale è diventato un’opzione terapeutica pienamente accettata e gli esperti del settore sono fiduciosi che la conservazione e l’utilizzo del sangue cordonale possano continuare poiché esistono strategie terapeutiche ben definite oltre ad affinamenti e innovazioni in via di sviluppo (4, 5, 6). Ci si augura quindi che con il passare del tempo sia possibile utilizzare, a scopo terapeutico,  un numero maggiore di unità di sangue cordonale crioconservate a lungo termine.

Smart Cells utilizza tecnologie all’avanguardia per il processamento, la crioconservazione e il monitoraggio 24/7 dei campioni ottimizzando così la vitalità delle cellule staminali. Tutte le attività metaboliche nelle cellule vengono sospese una volta che queste vengono immerse in vapori di azoto liquido, a -170 gradi C,  e quindi, proprio per questo, non dovrebbero deteriorarsi. La maggior parte delle banche pubbliche e private nel mondo utilizza simili tecnologie già collaudate. Per quanto riguarda Smart Cells, l’intervallo più lungo intercorso tra la conservazione e lo scongelamento delle cellule in un’unità di sangue cordonale, poi somministrate a un paziente come trapianto, è di sei anni e il recupero cellulare e l’attecchimento si rivelarono adeguati. Smart Cells ad oggi non ha ancora ricevuto richieste di scongelamento relative a campioni conservati per un periodo superiore a questo.

Nell’ambito dell’Assicurazione Qualità e compliance aziendale, Smart Cells intraprende regolarmente studi di validazione per garantire che il trattamento, il congelamento e la conservazione del sangue cordonale siano efficienti e che i recuperi delle cellule staminali CD34+delle cellule totali nucleate e vitali siano soddisfacenti dopo lo scongelamento.

A condizione che le procedure di lavorazione, congelamento e scongelamento delle cellule staminali siano di alto livello, il fattore principale che potrebbe incidere sul recupero finale dopo lo scongelamento è relativo alla qualità originale del campione di sangue cordonale stesso. Una piccola percentuale di unità di sangue cordonale con vitalità inizialmente bassa potrebbe non resistere al processo di scongelamento allo stesso modo di un prodotto più robusto.

Le unità di sangue cordonale che hanno raggiunto una durata di conservazione di 27 anni (queste sono probabilmente le unità con un periodo di conservazione più lungo attualmente esistenti) sono rare e pertanto il lasso di tempo testato sarà allungato col passare del tempo, mentre studi clinici e di laboratorio serviranno a dimostrare, ci si augura, che le cellule staminali da sangue cordonale potranno mantenere la loro vitalità oltre i trent’anni. Per quanto riguarda invece la prova clinica, sarà necessario effettuare le necessarie verifiche in seguito all’effettivo trattamento in pazienti con unità di sangue cordonale conservate per decenni, ma ad oggi Smart Cells è allineata con l’attuale opinione degli esperti mondiali del settore.

Le principali sperimentazioni cliniche hanno dimostrato, ad oggi, l’efficacia del trattamento con cellule staminali cordonali, utilizzando campioni crio-conservati fino a 16 anni fa.

(1) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3100689/

(2) https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(23)00436-6?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS2666379123004366%3Fshowall%3Dtrue

(3) https://parentsguidecordblood.org/en/news/how-long-can-cord-blood-be-stored

(4) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5442723/

(5) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7567024/

(6) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9985112/

(7) https://www.anthonynolan.org/help-save-a-life/donate-your-umbilical-cord/umbilical-cord-faqs

 

L’anemia falciforme e la talassemia appartengono a un gruppo di patologie denominate emoglobinopatie. Alla base di queste malattie ereditarie, ci sono dei problemi di emoglobina, una proteina che contiene ferro e che si trova nei globuli rossi e ha il compito di trasportare l’ossigeno dai polmoni al resto del corpo. (1,2)
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Abbiamo più volte affrontato in questo Blog l’argomento della terapia genica e della manipolazione delle cellule staminali, dove è possibile intervenire, grazie a un vettore virale, sostituendo il gene difettoso. Questa pratica sperimentale è possibile nei casi in cui il difetto è espresso su un solo gene. Questo è il caso dell’Emofilia A.

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Duke University Medical Center

Prima di procedere con la traduzione di questo articolo proveniente dal Medical Center della Duke University, vi rimandiamo alla nostra newsletter del 2017 dove vi parlavamo di una nuova promettente tecnica ex-vivo di espansione cellulare delle cellule staminali da cordone ombelicale.

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Vi ricorderete che a metà giugno 2017, vi avevamo parlato su questo Blog della bambina italiana a cui era stata praticata un’infusione delle proprie staminali per trattare una condizione accertata di tetraparesi spastica. L’infusione andò a buon fine e dopo poco tempo i genitori di Asia poterono constatare un miglioramento significativo. Il campione crioconservato, spedito gratuitamente negli Stati Uniti da Smart Cells, era in perfetto stato con un’ottima concentrazione di staminali e, dopo aver visitato la bambina, la Duke University decise di utilizzarlo per ricavarne due infusioni separate.

La seconda infusione ebbe luogo a febbraio 2018 e da allora la piccola Asia ha avuto un recupero notevole.

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Trial clinico con accesso ampliato: terapia cellulare avanzata con sangue cordonale per autismo e paralisi cerebrale.

Smart Cells ha rilasciato 7 unità di sangue cordonale alla Duke University per trattare i disturbi della sfera neurologica, fra questi anche il campione di una bambina italiana che ha conservato con Smart Cells. E’ quindi con piacere che accogliamo questa notizia che rappresenta di fatto una svolta per i pazienti pediatrici di tutto il mondo affetti da questa condizione.

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Abbiamo già affrontato più volte, l’affascinante argomento dell’espansione cellulare in quanto sono numerosi gli studi clinici in corso in diversi Paesi da parte di centri altamente qualificati.

Questa volta, la D.ssa Ann Smith, Direttore Scientifico di Smart Cells, ci segnala una nuova sperimentazione clinica, aggiornata a maggio 2017, che si svolge a Toronto, in Canada e che vale la pena approfondire, grazie alla scoperta di una nuova molecola denominata UM171.

 

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In questo Blog, oltre che sul sito, abbiamo parlato spesso di medicina rigenerativa, di tessuto cordonale e della Gelatina di Wharton, ma il tempo passa e di colpo ci si rende conto che le sperimentazioni fanno progressi. Non si parla più solo di laboratori dove misteriose cellule vengono trasferite in provette e strani piattini chiamati Petri, ma si parla di creare innesti con le cellule staminali che da sole possono favorire la crescita ossea. Abbiamo pensato di tradurre per voi questo articolo col quale si apprende che un eminente professore di chirurgia pediatrica e la sua équipe di medicina cellulare rigenerativa sta mettendo a punto nuove tecniche per trattare in modo meno invasivo i bambini affetti da labiopalatoschisi.

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Smart Cells ha rilasciato alla fine del mese di maggio un campione di sangue cordonale alla Duke Univeresity del North Carolina, negli Stati Uniti. Si tratta questa volta di una bambina italiana i cui genitori hanno conservato alla nascita, nel 2014, il suo sangue cordonale. L’ufficio italiano di Smart Cells  ha collaborato intensamente con la sede londinese e il centro americano dal momento della richiesta da parte dei genitori fino al momento del trattamento negli Stati Uniti.

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Rilasci e trapianti Smart Cells –  Italia

Rilasciato sangue cordonale al Bambino Gesù di Roma

Come è già capitato altre volte, il nostro blog questa volta ha lo scopo di aggiornarvi sui rilasci di campioni Smart Cells. L’attività Smart Cells, infatti, non si limita alla crioconservazione e, in questi ultimi mesi, l’ufficio italiano si è occupato e si sta tuttora occupando di rilasci.

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